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        研究表明人類遺傳學(xué)證據(jù)可預(yù)測藥物開發(fā)成功
        
			
        
				2019-12-15 14:46:29
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        如果新候選藥物靶向已知與疾病相關(guān)的基因，則該候選藥物更可能被批準(zhǔn)使用。這一發(fā)現(xiàn)可以幫助制藥公司集中精力進(jìn)行藥物開發(fā)。來自AbbVie的Emily King及其同事在12 月12 日發(fā)表于PLOS Genetics的一項(xiàng)新研究中報(bào)告了這些發(fā)現(xiàn)。
        

        研究表明人類遺傳學(xué)證據(jù)可預(yù)測藥物開發(fā)成功
        

        進(jìn)入早期臨床試驗(yàn)的潛在新藥中只有5%到10%得到最終批準(zhǔn)，而這種低成功率會增加所有新藥的開發(fā)成本。2015年的一項(xiàng)研究表明，如果藥物對與疾病相關(guān)的蛋白質(zhì)起作用，則其進(jìn)入臨床開發(fā)階段的可能性是其兩倍。在當(dāng)前的研究中，King和同事們利用了新的基因組和臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，擴(kuò)大了2015年的發(fā)現(xiàn)，使他們能夠回顧并詢問是否可以根據(jù)我們目前對人類遺傳學(xué)的了解預(yù)測藥物的歷史批準(zhǔn)。通過高級的統(tǒng)計(jì)分析，研究人員評估了哪些類型的遺傳證據(jù)最有可能對指導(dǎo)藥物發(fā)現(xiàn)有用。他們從歷史上發(fā)現(xiàn) 設(shè)計(jì)用于靶向氨基酸序列變化與他們打算治療的疾病有關(guān)的蛋白質(zhì)的藥物，獲得批準(zhǔn)的最大機(jī)會。此外，研究表明，針對與遺傳變異相關(guān)的蛋白質(zhì)的蛋白質(zhì)的程序更有可能在批準(zhǔn)之前被終止，這可能是由于脫靶，負(fù)面副作用所致。
        

        這項(xiàng)研究的結(jié)果表明，人類遺傳學(xué)證據(jù)可預(yù)測藥物開發(fā)的成功歷史。展望未來，我們相信，對基因變異與疾病之間聯(lián)系的更詳細(xì)的了解只會繼續(xù)幫助科學(xué)家設(shè)計(jì)出更成功的藥物開發(fā)計(jì)劃。
        

        人類遺傳學(xué)有潛力幫助我們將投資重點(diǎn)放在最有可能對患者產(chǎn)生影響的藥物項(xiàng)目上。像這樣的研究進(jìn)一步證明了人類疾病遺傳學(xué)在藥物開發(fā)中的重要性。
        

        對最近五年的藥物開發(fā)數(shù)據(jù)的分析證實(shí)了先前的研究，并表明遺傳證據(jù)與藥物成功之間的正向聯(lián)系不僅僅是歷史現(xiàn)象。研究人員開發(fā)了其他藥物研究人員可以用來評估基因?qū)秃蜻x藥物的工具。這些發(fā)現(xiàn)增強(qiáng)了公共和私人在基因組研究中的投資價(jià)值，因?yàn)檫@些人類遺傳資源可以幫助簡化更好的藥物開發(fā)。
        
			

			
          
        
			
        
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