研究人員測試了基因治療載體向腎臟的新型注射
在基因療法可用于治療腎臟疾病之前,必須將治療基因向腎臟的輸送更加有效。瑪麗·安·里伯特(Mary Ann Liebert,Inc.)出版者的同行評(píng)審期刊《人類基因療法》(Human Gene Therapy)發(fā)表了一篇文章,其中報(bào)道了一種新穎的方法,該方法將三種不同的基因遞送載體靜脈內(nèi)直接注射到小鼠的腎臟中。
Mayo Clinic的Jeffrey Rubin,Tien Nguyen,Kari Allen,Katayoun Ayasoufi和Michael Barry合著了這篇文章,題為“經(jīng)靜脈和直接腎臟注射后腺病毒,腺相關(guān)病毒和慢病毒載體向腎臟的基因傳遞比較”。隨著腎臟從血液中過濾掉大分子化合物,研究人員選擇研究通過靜脈途徑遞送三種不同大小載體的能力:小型腺相關(guān)病毒(AAV)載體(25 nm),較大腺病毒載體(100 nm)和慢病毒載體(120 nm)。為了繞過這種過濾機(jī)制,他們還測試了進(jìn)入腎臟的兩種不同的直接注射途徑,發(fā)現(xiàn)它們優(yōu)于靜脈注射。但是,某些載體能夠從腎臟漏出,從而產(chǎn)生脫靶組織效應(yīng)的可能性。直接注射的潛力為通過基因療法治療腎臟疾病開辟了新的可能性,但還需要進(jìn)一步的改進(jìn)。
“ 在美國和歐洲,腎臟疾病的沉重負(fù)擔(dān)尚未受到基因療法的影響,”西莉亞(Celia)首席編輯特倫斯·弗洛特(Terence R. Flotte)博士和醫(yī)學(xué)教育教授兼教務(wù)長艾薩克·海達(dá)克(Isaac Haidak)說:馬薩諸塞州伍斯特市馬薩諸塞大學(xué)醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)院常務(wù)副校長。“梅奧診所團(tuán)隊(duì)已經(jīng)對當(dāng)前可用的基因治療技術(shù)進(jìn)行了重要的面對面的比較,以確定哪種方法最適合用于解決這一重要疾病。”
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