基因治療合作針對帕金森癥 其他神經(jīng)細胞病變
AbbVie和Voyager Therapeutics今天表示,他們將推出一項潛在的15億美元以上的基因治療合作 - 這些公司多年來的第二個十億美元以上的聯(lián)盟,新的合作伙伴關(guān)系專注于治療帕金森病和其他以異常積聚為特征的疾病錯誤折疊的α-突觸核蛋白。
兩家公司表示,他們計劃開發(fā)“一種或多種”治療方法,這些治療方法適用于Voyager的載體化抗體平臺和通過血腦屏障傳遞抗體的方法。旅行者使用腺相關(guān)病毒(AAV)衣殼設(shè)計用于一次性靜脈內(nèi)遞送編碼靶向并結(jié)合α-突觸核蛋白的抗體的基因。Voyager說,與目前全身使用抗體相比,它的方法可以在大腦中提供更高水平的治療性抗體。
“我們的科學(xué)平臺使我們能夠開發(fā)出獨特的AAV基因療法,旨在通過載體化來抑制導(dǎo)致疾病的基因表達,增加缺失蛋白質(zhì)的表達,或通過載體化表達治療性抗體,”Voyager總裁兼首席執(zhí)行官Andre Turenne說道。一份聲明。“鑒于其在疾病進展中的作用,我們很高興能夠擴大我們對α-突觸核蛋白病理種類的努力,而AbbVie是推進這一新目標(biāo)和治療方式的理想伙伴。”
帕金森病是旅行者的重點疾病領(lǐng)域。就在上個月,Neurocrine Biosciences同意開發(fā)和商業(yè)化Voyager的帕金森病基因治療項目和Friedreich的共濟失調(diào),以及另外兩個待確定的項目,通過合作可以為旅行者帶來超過18.65億美元。
在這項合作所涵蓋的基因治療候選人中,旅行者的主要候選人是帕金森癥的VY-AADC。Neurocrine同意為VY-AADC的II / III期關(guān)鍵項目提供資金,該項目已進入第二階段RESTORE-1試驗(NCT03562494)。RESTORE-1于2018年12月對其第一例患者進行了劑量治療。接下來的一個月,在與FDA進行B型會議后,Voyager同意將RESTORE-1的目標(biāo)患者數(shù)量增加到75到100之間,并進行交錯并行的3期臨床試驗(RESTORE-2)與RESTORE-1具有相似的大小和設(shè)計。
早先的$ 1.1B tau合作伙伴關(guān)系
這項新的合作是在AbbVie和Voyager推出一項潛在的11億美元合作伙伴關(guān)系后的一年零兩天,該合作關(guān)注的重點是開發(fā)和商業(yè)化與tau相關(guān)的神經(jīng)退行性疾病的基因療法,包括阿爾茨海默病,額顳葉癡呆和進行性核上性麻痹。
Voyager在其網(wǎng)站上表示,這種伙伴關(guān)系處于其主要候選人選擇階段。
“AbbVie與Voyager合作的擴展代表了我們在其載體化抗體平臺超越血腦屏障并更有效地提供生物療法方面的潛力,”AbbVie發(fā)現(xiàn)神經(jīng)科學(xué)研究副總裁Jim Summers博士說。 。“我們希望Voyager的技術(shù)能夠為神經(jīng)退行性疾病患者進一步開發(fā)變革療法。”
在新的合作伙伴關(guān)系中,AbbVie同意向Voyager支付6500萬美元的預(yù)付款和高達2.45億美元的臨床前期和第一期開發(fā)期權(quán)付款。Voyager在一份監(jiān)管文件中表示,AbbVie可以選擇一種或多種獨家開發(fā)方案來選擇最多四種研究化合物及其相應(yīng)的候選產(chǎn)品進行開發(fā)。
AbbVie還同意向Voyager支付額外的7.28億美元的款項,用于實現(xiàn)開發(fā)的每種α-突觸核蛋白載體化抗體化合物的開發(fā)和監(jiān)管里程碑,以及高達5億美元的商業(yè)里程碑付款。
此外,Voyager有資格從AbbVie獲得關(guān)于所開發(fā)的每種α-突觸核蛋白載體化抗體的全球商業(yè)凈銷售額的分級版稅。
投資者對Voyager擴大與AbbVie的合作關(guān)系作出回應(yīng),購買量增加導(dǎo)致Voyager的股價從昨天收盤價10.68美元上漲約18%,至今早上午10:01早盤市場交易價格上漲至12.58美元
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