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        科學(xué)家編輯基因以阻止疾病遺傳
        
			
        
				2018-12-23 13:53:18
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        科學(xué)家修改了人類胚胎以消除導(dǎo)致其他健康年輕人心力衰竭的基因突變，這是有爭議的程序的一個里程碑式的證明。
        

        科學(xué)家編輯基因以阻止疾病遺傳
        

        這是人類胚胎首次在中國境外編輯其基因組，研究人員進行了一些小型研究，以確定該方法是否可以防止遺傳性疾病從一代傳遞到下一代。
        

        雖然到目前為止沒有一項研究創(chuàng)造了來自改良胚胎的嬰兒，這一舉措在許多國家都是非法的，但這項工作代表了科學(xué)家掌握該技術(shù)的努力的一個里程碑，并使人類臨床試驗的前景更加接近。
        

        這項工作的重點是遺傳性心臟病，但科學(xué)家們認為，同樣的方法可能適用于單基因突變引起的其他疾病，如囊性纖維化和某些類型的乳腺癌。
        

        “這種胚胎基因校正方法，如果被證明是安全的，可以用來預(yù)防遺傳性疾病傳染給后代，”參與美國俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)美國研究的生育專家Paula Amato說。
        

        基因編輯工具
        

        科學(xué)家使用一種強大的基因編輯工具Crispr-Cas9來修復(fù)胚胎的突變，該胚胎是由遺傳心臟病(稱為肥厚性心肌病或HCM)的人的精子制成的。
        

        這種導(dǎo)致心臟壁增厚的疾病影響了500人中的一人，并且是年輕人心臟驟停的常見原因。
        

        人類每個基因都有兩個拷貝，但有些疾病只是由一個拷貝中的突變引起的。在這項研究中，科學(xué)家們招募了一名男子，他攜帶一種名為MYBPC3的基因的單一突變拷貝，導(dǎo)致HCM。
        

        當科學(xué)家們用人類的精子和來自捐贈者的健康卵子制造胚胎時，他們發(fā)現(xiàn)，正如預(yù)期的那樣，大約一半的胚胎帶有突變基因。如果將受影響的胚胎植入婦女并進行足月治療，則所產(chǎn)生的兒童將繼承心臟病。
        
			

			
          
        
			
        
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