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        FDAOrphan指定將Vybion的亨廷頓治療更接近臨床試驗
        
			
        
				2018-12-07 19:33:08
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        用于治療亨廷頓病稱為INT41被美國授予孤兒藥 食品和藥物管理局(FDA) ，使治療更接近了一步在臨床試驗中進行測試。
        

        該公告是由Vybion公司發(fā)布的，該公司是一家開發(fā)治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)罕見疾病的治療藥物的基因治療公司。
        

        FDAOrphan指定將Vybion的亨廷頓治療更接近臨床試驗
        

        FDA孤兒產(chǎn)品開發(fā)辦公室授予孤兒稱號，以促進評估和開發(fā)治療罕見疾病的安全有效療法，這些疾病定義為影響美國不到20萬人的疾病。
        

        Vybion正在開發(fā)一種名為Intrabodies的新治療類 - 專門用于阻斷聚集蛋白毒性功能的抗體 - 用于多聚谷氨酰胺(polyQ)擴增引起的幾種遺傳性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，稱為polyQ疾病。
        

        PolyQ疾病的特征在于在無關(guān)基因的DNA中DNA重復(fù)序列(稱為CAG三核苷酸)的病理擴展。CAG三核苷酸重復(fù)序列的這些擴展被轉(zhuǎn)化為受影響基因中的polyQ擴增，導(dǎo)致它們編碼的蛋白質(zhì)聚集并破壞中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的特定神經(jīng)細胞亞群。
        

        患有polyQ疾病的患者表現(xiàn)出參與運動控制的神經(jīng)元群的進行性退化 - 運動的調(diào)節(jié)。已經(jīng)鑒定的PolyQ疾病包括亨廷頓舞蹈病，脊髓性肌肉萎縮和六種類型的脊髓小腦性共濟失調(diào)。
        

        在亨廷頓氏病患者中，亨廷頓基因中的CAG核苷酸重復(fù) 序列擴展到編碼亨廷頓蛋白中超過30個重復(fù)的谷氨酰胺。這會導(dǎo)致蛋白質(zhì)的毒性聚集，最終導(dǎo)致亨廷頓舞蹈病。
        

        Vybion是亨廷頓病的主要候選藥物是INT41，這是一種抗體片段，可與突變的亨廷頓蛋白結(jié)合并防止其毒性聚集。使用滅活的腺相關(guān)病毒(AVV)載體遞送抗體。
        

        當(dāng)在亨廷頓舞蹈病的動物模型中進行測試時，INT41 Intrabody作為注射劑直接遞送到大腦中被證明可以減少運動功能的喪失并且對認知功能具有顯著影響。此外，INT41能夠阻斷基因失調(diào)和毒性亨廷頓突變蛋白片段在細胞核中的作用。
        

        “我們很高興收到INT41的孤兒藥品名稱，這顯示出有可能解決醫(yī)療需求未得到滿足的領(lǐng)域，”Vybion首席執(zhí)行官Lee Henderson博士說。“我們相信INT41在治療亨廷頓病方面具有巨大潛力，并且正積極推動INT41進入診所。”
        

        INT41將推進研究新藥(IND)的最后階段，在Vybion尋求批準(zhǔn)推進人體臨床試驗之前，在2019年和2020年進行研究。
        

        Vybion還在測試INT41在其他polyQ疾病中的治療潛力，包括脊髓性肌肉萎縮和三種類型的脊髓小腦性共濟失調(diào)。它還在研究INT41是否可以用于已知具有有毒，改變疾病的蛋白質(zhì)聚集體的其他神經(jīng)系統(tǒng)疾病，例如阿爾茨海默病。
        
			

			
          
        
			
        
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