CRISPR工具是如何解鎖新的方法來對(duì)付疾病

最近的跳躍基因編輯技術(shù)帶來了思想,僅僅十年前看起來像科幻小說的現(xiàn)實(shí)。已經(jīng)著名CRISPR系統(tǒng)允許科學(xué)家編輯錯(cuò)誤基因通過削減和替換的DNA片段,但新產(chǎn)品和改進(jìn)CRISPR技術(shù)擴(kuò)大CRISPR手術(shù)刀的瑞士軍刀。的新工具為研究人員更靈活的控制基因的功能沒有永久改變生物體的遺傳密碼。

這些通用的工具有助于理清復(fù)雜的遺傳學(xué)基礎(chǔ)疾病,如癌癥和自身免疫性疾病。他們可以確定藥物開發(fā)或新目標(biāo)點(diǎn)的基因療法,可能有一天目標(biāo)失明或肥胖相關(guān)的遺傳缺陷。

這些新技術(shù)的基礎(chǔ)上,稱為CRISPR-dCas9,是2013年由舊金山加州大學(xué)的研究人員發(fā)明的喬納森·斯曼博士;斯坦利·齊博士(現(xiàn)在在斯坦福大學(xué));溫德爾Lim,博士。

他們把CRISPR系統(tǒng)聞名的能力目標(biāo)和剪斷的DNA片段,和突變gene-cutting蛋白Cas9創(chuàng)建dCas9。變異稱為CRISPRa(激活)和CRISPRi(干擾)仍然目標(biāo)基因,但可以交換不同的分子工具盤向上或向下基因表達(dá)。

Lim,部門的主席細(xì)胞和分子藥理學(xué),把dCas9比作一個(gè)通用適配器,可以識(shí)別任何基因通過DNA堿基配對(duì),然后調(diào)節(jié)基因與蛋白質(zhì)附件。

“CRISPR-dCas9是一個(gè)非常強(qiáng)大的方式招募任何你想要的任何部分基因組,”亞歷山大·馬森說,醫(yī)學(xué)博士,博士,助理教授微生物學(xué)和免疫學(xué),許多研究人員采用新工具的工作。

促進(jìn)健康的基因來治療肥胖

Nadav Ahituv實(shí)驗(yàn)室的博士,生物工程學(xué)系的教授和加州大學(xué)舊金山分校藥學(xué)院科學(xué)治療,研究人員發(fā)現(xiàn)在老鼠身上,可以糾正基因缺陷導(dǎo)致嚴(yán)重肥胖。

健康老鼠和人類基因的兩個(gè)副本(分別繼承了父親和母親)。一個(gè)缺陷在一份完全廢除基因功能,稱為haploinsufficiency,會(huì)導(dǎo)致疾病。例如,與一個(gè)特定基因的復(fù)制缺陷小鼠的體重往往會(huì)吃得過多而變得肥胖。Ahituv意識(shí)到在這種情況下,有一個(gè)潛在的治療的機(jī)會(huì)。“訣竅是你仍然有一個(gè)現(xiàn)有的復(fù)制這很好,”他說。

之一,他的團(tuán)隊(duì)轉(zhuǎn)向CRISPRa CRISPR工具發(fā)達(dá)UCSF,目標(biāo)和促進(jìn)健康的基因副本,補(bǔ)償其破碎的雙胞胎。他們打包CRISPRa系統(tǒng)內(nèi)的病毒將成神經(jīng)細(xì)胞和病毒注入老鼠。

治療組很快停止暴飲暴食,體重。當(dāng)研究人員檢查目標(biāo)基因的表達(dá)水平,他們發(fā)現(xiàn)正常水平。九個(gè)月后,老鼠呆在正常體重,Ahituv說因?yàn)樯窠?jīng)元不分裂,這種變化會(huì)持續(xù)動(dòng)物的生命周期。

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