為臨床研究提供新的基礎編輯技術

地平線發(fā)現(xiàn)Group plc)(倫敦:HZD)(“地平線”,“公司”或“集團”),一個全球領先的基因編輯和調制技術的應用,今天宣布,它將提供一種新型基礎編輯技術授權的羅格斯大學,新澤西州州立大學的專用的治療、診斷和服務應用程序。

這項技術被整合到Horizon的下一代基因編輯平臺中，從而能夠開發(fā)出新的療法，這些療法要么直接在體內(基因療法)改造病人的細胞，要么在移植回病人體內(細胞療法)之前在體外改造病人的細胞。該平臺還將擴展公司的研究工具和服務條款。

公司形成與羅格斯在2019年1月獨家合作進一步發(fā)展小說基礎編輯Shengkan金博士發(fā)明的技術,藥理學副教授,博士合作發(fā)明人胡安·c .褲,羅格斯大學博士后研究員羅伯特。伍德。約翰遜醫(yī)學院和已經資助基礎研究大學編輯同時進行自己的評價和概念驗證研究。

Horizon有許多旨在加速臨床應用該技術的內部項目，目前正在尋找3-5個合作伙伴來評估和塑造其Pin-point?基礎編輯平臺的開發(fā)。

Horizon將為合作伙伴提供一個新的系統(tǒng)，該系統(tǒng)可用于通過臨床開發(fā)，提高安全性，推進更有效的多基因敲除細胞治療項目。合作伙伴還將獲得該公司在不同細胞類型的基因組工程方面的專業(yè)知識，獲得早期技術數(shù)據(jù)，并對未來的發(fā)展方向產生影響。

堿基編輯技術是一種新型的細胞DNA工程技術，具有糾正DNA中某些錯誤或突變或使致病基因失活的潛力。

與現(xiàn)有的基因編輯方法(如傳統(tǒng)的CRISPR/Cas9)相比，這項新技術允許精確的基因編輯，同時減少可能導致患者有害影響的意外基因組變化。

這項技術將對細胞療法的臨床試驗和商業(yè)化產生重大影響。Horizon很樂意提供一種有效而精確的基礎編輯技術，并與羅格斯大學一道，致力于讓所有合適的細胞和基因治療公司以及研究部門都能進行基礎編輯。與領先組織的合作將幫助我們推動創(chuàng)新，為患者提供最好的治療。”

喬納森·弗蘭普頓博士，Horizon Discovery公司發(fā)展合伙人

僅胞苷脫氨酶版本的技術就有可能用于開發(fā)細胞療法，如用于鐮狀細胞貧血和-地中海貧血的基因修飾細胞、用于艾滋病的抗艾滋病毒細胞、用于癌癥的過貨架CAR-T細胞和用于移植的mhc兼容的同種異體干細胞。其他應用可能包括作為基因治療遺傳性疾病，包括抗胰蛋白酶缺乏癥和杜氏肌營養(yǎng)不良。此外，我們打算充分利用針點平特的模塊化和多功能性特點，開發(fā)高效的基因滅活劑，用于許多重大疾病的潛在治療。阿爾茨海默病、肌萎縮性脊髓側索硬化癥和家族性高膽固醇血癥是最常見的疾病?！?/p>

羅格斯大學(Rutgers University)的金勝侃博士(Victor Jin)說

羅格斯大學(Rutgers)開發(fā)的基因編輯技術有可能徹底改變科學家對尋找更好選擇和治療疾病結果的看法。它有潛力解決一些最持久的全球衛(wèi)生挑戰(zhàn)。與Horizon Discovery的合作為提供精準醫(yī)療和診斷的生物療法、改善人類健康鋪平了道路。令我感到驕傲的是，羅格斯大學和Horizon大學在基因編輯領域處于領先地位?！?/p>

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