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        科普Afamelanotide用于促紅細(xì)胞原卟啉癥及克隆性造血作用
        
			
        
				2020-02-03 19:18:06
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        促紅細(xì)胞生成性原卟啉癥是一種嚴(yán)重的光皮病，與急性光毒性有關(guān)?；加羞@種疾病的患者會感到非常痛苦，并且生活質(zhì)量明顯下降。我們評估了α-黑素細(xì)胞刺激激素類似物afamelanotide減輕疼痛和改善生活質(zhì)量的安全性和有效性。
        

        科普Afamelanotide用于促紅細(xì)胞原卟啉癥及克隆性造血作用
        

        方法
        

        我們對包含16 mg afamelanotide的皮下植入物進(jìn)行了兩項(xiàng)多中心，隨機(jī)，雙盲，安慰劑對照試驗(yàn)。歐盟(74例患者)和美國(94例患者)患者以1：1的比例隨機(jī)分配，每60天接受一次包含阿法美諾肽或安慰劑的皮下植入物(歐洲共五種植入物)聯(lián)合研究和美國的三個研究)。分別在180天和270天的研究期內(nèi)記錄了日光照射的類型和持續(xù)時間，光毒性反應(yīng)的數(shù)量和嚴(yán)重程度以及不良事件。生活質(zhì)量通過使用有效問卷進(jìn)行評估。一部分美國患者接受了光激發(fā)試驗(yàn)。主要功效終點(diǎn)是直接暴露在陽光下沒有疼痛的小時數(shù)。
        

        結(jié)果
        

        在美國的研究中，阿法美洛肽組6個月后無痛時間的持續(xù)時間更長(中位數(shù)為69.4小時，而安慰劑組為40.8小時; P = 0.04)。在歐盟的研究中，阿瑪美諾肽組9個月后無痛時間的持續(xù)時間也比安慰劑組更長(中位數(shù)為6.0小時vs. 0.8小時; P = 0.005)，并且光毒性反應(yīng)的次數(shù)為在阿法美洛肽組中較低(77比146，P = 0.04)。在這兩個試驗(yàn)中，阿法美胺治療均改善了生活質(zhì)量。不良事件多為輕度。嚴(yán)重不良事件被認(rèn)為與研究藥物無關(guān)。
        

        結(jié)論
        

        Afamelanotide具有可接受的副作用和不良事件，并與增加的無疼痛日照時間和改善的紅血球性原卟啉癥患者的生活質(zhì)量有關(guān)。
        

        科普Afamelanotide用于促紅細(xì)胞原卟啉癥及克隆性造血作用
        

        在患有獲得性再生障礙性貧血的患者中，免疫系統(tǒng)對造血細(xì)胞的破壞會導(dǎo)致全血細(xì)胞減少?；颊邔γ庖咭种漂煼ㄓ蟹磻?yīng)，但大約15%的患者會發(fā)生骨髓增生異常綜合癥和急性髓細(xì)胞性白血病，通常是在再生障礙性貧血的診斷后數(shù)月至數(shù)年。
        

        方法
        

        我們使用從439例再生障礙性貧血患者中獲得的668個血液樣本進(jìn)行了下一代測序和基于陣列的核型分析。我們分析了從82例患者獲得的系列樣本。
        

        結(jié)果
        

        三分之一的患者存在骨髓癌候選基因的體細(xì)胞突變，數(shù)量有限，初始等位基因頻率低。在47%的患者中檢測到了克隆性造血，最常見的是獲得性突變。突變的患病率隨年齡增長而增加，并且突變具有與年齡相關(guān)的特征。DNMT3A突變和ASXL1突變的克隆隨著時間的推移趨于增加。的大小BCOR -和BCORL1 -mutated和PIGA-突變克隆降低或保持穩(wěn)定。PIGA和BCOR和BCORL1中的突變與對免疫抑制療法的更好反應(yīng)，更長的總生存率和無進(jìn)展生存率相關(guān);包括DNMT3A和ASXL1的基因亞組中的突變與較差的結(jié)果相關(guān)。但是，克隆動力學(xué)變化很大，可能未必可以預(yù)測個別患者對治療的反應(yīng)和長期生存。
        

        結(jié)論
        

        再生障礙性貧血中普遍存在克隆性造血作用。一些突變與臨床結(jié)果有關(guān)。高度偏向的一組突變是在失敗的骨髓環(huán)境中達(dá)爾文選擇的證據(jù)。隨著時間的流逝，個別患者的體細(xì)胞克隆模式是可變的，并且常常是不可預(yù)測的。
        
			

			
          
        
			
        
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