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        代謝性肝病的基因治療在豬中顯示出希望
        
			
        
				2019-10-16 10:47:38
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        由于供體器官短缺，Mayo Clinic正在探索使衰弱性肝病患者的治療策略。研究人員正在測試一種無需整體器官移植即可糾正代謝異常的新方法。他們的發(fā)現(xiàn)發(fā)表在《科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》上。
        

        代謝性肝病的基因治療在豬中顯示出希望
        

        這項(xiàng)醫(yī)學(xué)研究對患有遺傳性1型酪氨酸血癥(HT1)的豬進(jìn)行了基因治療，這種疾病是一種由酶缺乏引起的代謝性疾病。該疾病的常見治療方法是藥物治療，但對許多患者無效，并且使用該藥物的長期安全性尚不清楚。
        

        Mayo外科研究人員Raymond Hickey博士說：“肝移植是治療以進(jìn)行性肝病為特征的HT1的唯一可治愈選擇。” “使用這種新穎的方法治療HT1和其他代謝性疾病將使患者避免進(jìn)行肝移植并挽救更多生命。”
        

        通過基因療法，將校正后的肝細(xì)胞移植到患病的肝臟中，從而產(chǎn)生酶。肝臟醫(yī)學(xué)博士Scott Nyberg表示：“這種治療方法是利用患者自身細(xì)胞的一種新形式的細(xì)胞移植，因此不需要免疫抑制藥物，從而避免了這些藥物的副作用。” Mayo診所的移植外科醫(yī)師。這種療法改善了豬的HT1并預(yù)防了肝功能衰竭。核成像的使用使研究人員可以通過無創(chuàng)成像過程來監(jiān)測校正后的細(xì)胞的擴(kuò)增。
        

        Hickey博士說：“患有先天性肝代謝錯(cuò)誤的小兒患者將從這種治療中受益最大。” “在所有小兒肝移植中，超過五分之一是代謝疾病的結(jié)果。”
        

        這項(xiàng)研究還研究了慢病毒載體在治療肝臟疾病中的傳統(tǒng)意義，后者是傳統(tǒng)上用于治療血液疾病的工具。
        
			

			
          
        
			
        
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