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        基因治療延緩了兒童神經(jīng)退行性疾病
        
			
        
				2018-12-08 14:28:00
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        異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良(MLD)是一種致命的神經(jīng)退行性疾病，最初出現(xiàn)在幼兒身上。它是由Arylsulfatase A(ARSA)酶缺乏引起的 - 這會(huì)導(dǎo)致神經(jīng)細(xì)胞內(nèi)的硫苷脂積聚。硫酸鹽被認(rèn)為在髓鞘的功能和穩(wěn)定性中起主要作用，髓鞘是包裹神經(jīng)細(xì)胞軸突的保護(hù)鞘。
        

        由意大利San Raffaele科學(xué)研究所的Luigi Naldini，Alessandra Biffi和Eugenio Monitini領(lǐng)導(dǎo)的研究小組，包括貝魯特Rafic Hariri大學(xué)醫(yī)院的Nabil Kabbara，為針對(duì)血液干的基因療法進(jìn)行了首次人體臨床試驗(yàn)。細(xì)胞治療MLD，在科學(xué)上發(fā)表他們的結(jié)果。
        

        基因治療延緩了兒童神經(jīng)退行性疾病
        

        在出現(xiàn)疾病癥狀之前，該團(tuán)隊(duì)從三名患有MLD的兒童的骨髓中提取血液干細(xì)胞。然后他們用慢病毒感染這些細(xì)胞 - 慢病毒是一種能夠?qū)⑵浠蚪M與宿主細(xì)胞基因組整合的病毒 - 經(jīng)過(guò)工程改造以包含功能性ARSA產(chǎn)生基因。然后他們將現(xiàn)在經(jīng)過(guò)ARSA校正的細(xì)胞重新注入患者體內(nèi)。
        

        從所有三名患者的疾病表現(xiàn)的預(yù)期年齡開(kāi)始，該疾病未出現(xiàn)或進(jìn)展7至12個(gè)月。這些結(jié)果表明，使用慢病毒靶向血液干細(xì)胞是一種很有前景的基因治療方法，也是一種很有前景的MLD治療方法。
        
			

			
          
        
			
        
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