基因療法可以幫助患有肌肉萎縮癥的狗人類接下來呢

研究人員利用基因編輯來逆轉Duchenne肌營養(yǎng)不良癥(DMD)的癥狀 - 肌肉萎縮和縮短生命的疾病，影響5,000名男嬰中的一名。一個研究小組周二在“自然通訊”雜志上報道說，在接受一次注射后兩年，狗的癥狀仍在檢查中。

成功治療大型哺乳動物是尋找人類DMD患者治療道路上的關鍵一步。該團隊表示，結果“為人體臨床試驗鋪平了道路”。Duchenne肌營養(yǎng)不良癥是由干擾肌營養(yǎng)不良蛋白(一種健康肌肉所需蛋白質(zhì))產(chǎn)生的基因突變引起的。國際團隊開發(fā)了一種新型的基因轉移療法，以恢復受影響犬的肌營養(yǎng)不良蛋白表達。

他們給狗注射了“微抗肌營養(yǎng)不良蛋白” - 肌營養(yǎng)不良蛋白基因的壓縮版本，這是人體中最大的一種，具有230萬個堿基對的編碼“字母”。

鑒于它的大小，不可能將distrophin基因整合到一個清空病毒中，該病毒用于向患者提供經(jīng)過修飾的基因。研究人員在一份聲明中說，給予治療的狗顯示“在注射后兩年以上的臨床癥狀穩(wěn)定后，肌肉功能顯著恢復”。肯特大學的遺傳學家Darren Griffin評論說這“確實是一項非常令人興奮的研究”。

“該疾病長期以來一直是基因治療的目標，只是希望能夠為這項研究獲得足夠的資金以達到其自然結論并進入全面的臨床試驗，”他通過科學媒體中心說。

受Duchenne肌營養(yǎng)不良癥影響的男孩在出生后的第一年就會出現(xiàn)肌肉無力，并且在15歲之前通常會成為輪椅導致的。隨之而來的是肌肉萎縮，呼吸和心臟問題，患者很少能活到40多歲。

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