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        研究合作揭示了治療不治之癥血癌的潛在選擇
        
			
        
				2020-01-20 10:50:34
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        今天，OncoTartis公司和兒童癌癥研究所聯(lián)合宣布在一家領(lǐng)先的血液學(xué)雜志《白血病》上發(fā)表了兩篇研究手稿，都致力于癌癌的臨床候選藥物OT-82。
        在成人和兒童中，相當(dāng)比例的血癌對目前的治療仍有耐藥性，而且往往是致命的。布法羅和悉尼的研究團(tuán)隊(duì)合作進(jìn)行的研究結(jié)果，通過引入一種在臨床前模型中顯示高度有效的新藥候選，為目前無法治愈的血癌患者開辟了新的治療機(jī)會(huì)。
        第一篇文章介紹了OT-82的發(fā)現(xiàn)、作用機(jī)制、毒理學(xué)概況和臨床前療效。它利用了發(fā)現(xiàn)造血系統(tǒng)惡性腫瘤對高水平的煙酰胺二核苷酸(NAD)的高度依賴，而NAD是細(xì)胞多種代謝和應(yīng)激反應(yīng)機(jī)制的重要組成部分。OT-82抑制了一種主要的酶，即負(fù)責(zé)NAD產(chǎn)生的煙酰胺磷酸核糖轉(zhuǎn)移酶(NAMPT)。其進(jìn)一步的臨床研究主要集中在血源性腫瘤。OT-82目前正在美國進(jìn)行多中心第一階段試驗(yàn)。
        關(guān)于OT-82的第二篇論文描述了在悉尼兒童癌癥研究所進(jìn)行的一項(xiàng)研究。該研究所在建立大量難治兒童白血病的收集方面一直處于世界領(lǐng)先地位，這些白血病生長在實(shí)驗(yàn)室小鼠中，用于新藥測試。這些被廣泛認(rèn)為是世界上與臨床最相關(guān)的兒童白血病模型。
        本收集被用來比較OT-82與當(dāng)前治療兒童白血病的療效。單獨(dú)使用時(shí)，OT82表現(xiàn)出顯著的療效，與常規(guī)治療聯(lián)合使用時(shí)，甚至更有效，從而顯示出對高危血癌兒童的治療前景。
        目前，OT-82正在對復(fù)發(fā)或難治性淋巴瘤的成年人進(jìn)行臨床試驗(yàn)。隨著該試驗(yàn)的成功完成，預(yù)計(jì)該藥物將進(jìn)入高風(fēng)險(xiǎn)急性淋巴細(xì)胞白血病兒童的臨床試驗(yàn)。
        紐約州布法羅市羅斯威爾帕克綜合癌癥中心的首席科學(xué)官安德烈·古德科夫教授說:
        導(dǎo)致OT-82的研究策略的主要原則是鑒定一種藥理學(xué)制劑，專門對血液來源的惡性細(xì)胞有毒。我們很驚訝的發(fā)現(xiàn)，經(jīng)過無偏倚搜索得到的化合物似乎是一種NAMPT抑制劑，一種被認(rèn)為是癌癥治療靶點(diǎn)的酶，但它與血液來源的惡性腫瘤之間的關(guān)系尚不清楚。我們對OT-82可能用于治療頑固性兒童惡性腫瘤感到特別興奮，這是我們與澳大利亞合作伙伴聯(lián)合研究中發(fā)現(xiàn)的一個(gè)機(jī)會(huì)。”
        悉尼兒童癌癥研究所的執(zhí)行主任Michelle Haber AM教授指出，這對于患有高風(fēng)險(xiǎn)白血病的兒童來說是一個(gè)有希望的發(fā)展。
        “對于患有侵襲性白血病的兒童來說，有效而安全的治療方法極其有限，因此急需新的治療方法?！比绻l(fā)現(xiàn)ot - 82在成人是安全有效的,我們非常希望它可能提供一個(gè)令人興奮的新治療方法小兒白血病的最糟糕的情況下,允許添加潛在好處的減少劑量的化療,因此降低不良治療副作用這些孩子。”
        資深科學(xué)家米歇爾·亨德森博士與克拉杰·薩默斯博士共同領(lǐng)導(dǎo)了兒童癌癥研究所的這項(xiàng)研究，她補(bǔ)充說:
        在我們的研究中，OT-82被證明是迄今為止在高危兒童急性淋巴細(xì)胞白血病小組中檢測到的活性更廣泛的化合物之一。”Somers博士總結(jié)道:“因此，OT-82似乎是一種很有前途的抗癌藥物，用于治療范圍廣泛的高風(fēng)險(xiǎn)和侵襲性的兒童急性淋巴細(xì)胞白血病亞型，這些亞型迫切需要新的治療方案。”
        			

			
          
        
			
        
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