基因療法是一個聽起來充滿未來感的詞匯。但可能很少有人意識到，距離首位人類患者接受基因療法治療已經(jīng)去了30年。在這30年里，基因療法領(lǐng)域曾一飛沖天，也曾一落千丈。直到最近的幾年里，它才逐漸褪去光環(huán)與污名，成為人類對抗疾病的重要武器。那么，你知道基因療法可以治療哪些疾病嗎?下面跟小編一起來了解下。

近日，一項刊登在國際雜志Brain上題為“Global CNS correction in a large brain model of human alpha-mannosidosis by intravascular gene therapy”的研究報告中，來自賓夕法尼亞大學等機構(gòu)的科學家們成功應(yīng)用基因療法平臺，糾正了人類遺傳性疾病大型動物模型大腦的缺陷。

研究者John H. Wolfe表示，這是首個患有人類遺傳性疾病的動物模型，其表現(xiàn)出智力障礙(人類綜合征的一部分)，如今我們就能糾正該模型整個大腦中的生化和病理性損傷。目前研究人員能夠?qū)Χ嗄暧绊懘竽X功能的人類遺傳性疾病模型進行研究，在基因療法的幫助下，一種病毒運輸載體就能提供突變基因的正常版本來糾正疾病。研究人員也取得了一定的研究成果，或有望治療嚙齒類動物的神經(jīng)變性疾病。然而，對高等動物較大尺寸的大腦應(yīng)用相同的療法或許僅會產(chǎn)生部分疾病糾正的效應(yīng)。

在過去10年左右的時間里，有很多意想不到的研究成果出現(xiàn)，尤其是特殊的載體能被注射到血液并進入到大腦中，這樣其就能跨越血腦屏障，而一種限制分布的療法或許能有效治療最初影響機體脊髓的疾病。如今研究者們已經(jīng)證實，這些療法能夠逆轉(zhuǎn)小鼠整個大腦的病理學表現(xiàn)，但由于嚙齒類動物的大腦皮層比諸如人類等哺乳動物小得多，因此研究者很難判斷這些療法會產(chǎn)生什么樣的影響。

當前研究中，研究人員利用一種大腦和人類非常接近的動物模型進行研究，即貓，他們希望能以此來評估基因矯正療法對一種溶酶體儲存疾病(α-甘露糖苷貯積癥 (α-mannosidosis))的療效--這種疾病常常發(fā)生在貓身上，即由α-甘露糖苷貯積癥基因的突變所引發(fā)。多年來，研究人員一直在不斷優(yōu)化改進基因運輸技術(shù)，于是他們在小鼠研究中選擇了一種特殊的載體，其能跨越血腦屏障并抵達大腦的各個部位。

隨后研究者就能將攜帶報告基因的載體運輸?shù)秸Ｘ埖捏w內(nèi)，幾周后，研究者發(fā)現(xiàn)證據(jù)表明，糾正后的基因能分布到大腦的各個部位，包括大腦皮層、海馬體和中腦等。隨后研究者利用較低或較高劑量的載體在患α-甘露糖苷貯積癥的貓體內(nèi)進行了評估，他們將療法注射到貓體內(nèi)的頸動脈中，以便其在抵達機體其它部位之前能先直接到達大腦中。相比未經(jīng)治療的貓而言，接受治療的動物出現(xiàn)特定神經(jīng)系統(tǒng)癥狀的發(fā)病時間會明顯延遲，而且壽命也更長一些，而那些通過頸動脈接受較高劑量載體的動物的壽命最長。研究者Wolfe說道，這或許是一項重大的進步，此前并沒有研究人員能治療動物的整個大腦。我們希望本文研究結(jié)果未來能夠進入人類臨床試驗階段，當然了，相關(guān)研究結(jié)果并不等于能夠徹底治愈人類的疾病。

研究者指出，雖然能夠使得疾病模型的癥狀得到明顯改善，但這只是能對嚴重疾病進行改善，貓實際上并沒有被治愈，研究者也并不清楚其會對動物的精神能力產(chǎn)生什么影響，由于病理學表現(xiàn)是在大腦中發(fā)現(xiàn)的，因此對疾病完全糾正似乎是非常必要的。然而，由于α-甘露糖苷貯積癥是一種并不能被治愈的兒童期疾病，因此任何能夠減輕疾病嚴重程度的方法都是非常受研究者歡迎的。本文研究中，研究人員提出的方法或許還能幫助治療其它影響整個中樞神經(jīng)系統(tǒng)的疾病。

未來研究中，研究人員希望能夠改善當前的方法，以更低劑量的載體來有效實現(xiàn)相同的治療結(jié)局，后期研究人員還將繼續(xù)深入研究理解療法發(fā)揮作用的分子機制，包括治療性載體如何抵達大腦中，以及使用其它策略是否能有效解決患者所出現(xiàn)的嚴重疾病。

據(jù)了解，基因(遺傳因子)是產(chǎn)生一條多肽鏈或功能RNA所需的全部核苷酸序列?；蛑С种幕緲?gòu)造和性能。儲存著生命的種族、血型、孕育、生長、凋亡等過程的全部信息。