Ophthotech已獲得獨(dú)家全球權(quán)利，開(kāi)發(fā)賓夕法尼亞大學(xué)(賓夕法尼亞大學(xué))最佳疾病和其他bestrophinopathies的新型腺相關(guān)病毒(AAV)基因治療候選人，包括其佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院和獸醫(yī)學(xué)院，以及大學(xué)佛羅里達(dá)研究基金會(huì)(UFRF)。

Ophthotech在監(jiān)管文件中表示，Penn及其醫(yī)學(xué)院和UFRF的獨(dú)家全球許可協(xié)議價(jià)值可能超過(guò)7660萬(wàn)美元。

Ophthotech行使了它在2018年10月與賓夕法尼亞大學(xué)(賓夕法尼亞大學(xué))和佛羅里達(dá)大學(xué)簽署的第二系列協(xié)議后獲得的選項(xiàng)。獨(dú)家選擇協(xié)議允許Ophthotech與Penn和UFRF進(jìn)行談判，以獲得針對(duì)Best疾病的新型AAV血清型2基因治療產(chǎn)品候選者的許可，該疾病是由BEST1基因突變引起的孤兒遺傳性退行性視網(wǎng)膜疾病。

當(dāng)時(shí)，Ophthotech引用了賓夕法尼亞大學(xué)和佛羅里達(dá)大學(xué)的概念性概念驗(yàn)證研究，這些研究在犬類最佳疾病模型中顯示了有希望的結(jié)果。

2018年3月，一項(xiàng)概念驗(yàn)證研究發(fā)表，顯示AAV-BEST1基因治療產(chǎn)品候選者恢復(fù)了自然發(fā)生的犬病模型中光感受器和視網(wǎng)膜色素上皮(RPE)細(xì)胞之間的解剖結(jié)構(gòu)，具有與人類不同的表型相似性bestrophinopathies。

該研究發(fā)表在“美國(guó)國(guó)家科學(xué)院院刊”(PNAS)上，“ BEST1基因療法糾正了由光照射調(diào)制的視網(wǎng)膜擴(kuò)散微分離 ” 。

Ophthotech表示，自10月協(xié)議以來(lái)，它一直贊助賓夕法尼亞大學(xué)的研究，由賓夕法尼亞大學(xué)創(chuàng)新中心(PCI)推動(dòng)，對(duì)最佳疾病進(jìn)行臨床前和自然歷史研究，并開(kāi)展IND支持活動(dòng)。

Ophthotech表示，根據(jù)目前的時(shí)間表并接受監(jiān)管審查，預(yù)計(jì)將在2021年上半年啟動(dòng)針對(duì)最佳疾病候選人的I / II期臨床試驗(yàn)。

目前沒(méi)有FDA或EMA批準(zhǔn)的療法治療最佳疾病，其患者在其黃斑區(qū)域形成蛋黃樣卵黃樣病變，隨著時(shí)間推移導(dǎo)致黃斑萎縮和中央視力永久喪失。據(jù)Ophthotech估計(jì)，美國(guó)和歐洲五大市場(chǎng)約有10,000人患有最佳疾病。

'商業(yè)上合理的努力'

根據(jù)最新協(xié)議，Ophthotech同意“與商業(yè)上合理的努力”達(dá)成與許可方商定的發(fā)展計(jì)劃，目的是至少在美國(guó)和兩個(gè)未命名的“主要”歐洲國(guó)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化許可產(chǎn)品。

Ophthotech同意代表許可人向Penn支付20萬(wàn)美元的預(yù)付“發(fā)行費(fèi)”，并向UFRF支付約18,000美元的應(yīng)計(jì)專利申請(qǐng)費(fèi)用。

Ophthotech還同意代表許可人向Penn支付費(fèi)用：

與實(shí)現(xiàn)一個(gè)許可產(chǎn)品的臨床，營(yíng)銷(xiāo)批準(zhǔn)和報(bào)銷(xiāo)批準(zhǔn)里程碑相關(guān)的高達(dá)1570萬(wàn)美元。

如果Ophthotech為另一種產(chǎn)品實(shí)現(xiàn)類似的里程碑，則高達(dá)310萬(wàn)美元。

與Ophthotech相關(guān)的高達(dá)4800萬(wàn)美元，實(shí)現(xiàn)了一個(gè)許可產(chǎn)品的商業(yè)銷(xiāo)售里程碑。

如果Ophthotech針對(duì)不同的許可產(chǎn)品實(shí)現(xiàn)這些相同的里程碑，則高達(dá)960萬(wàn)美元。

此外，Ophthotech還同意代表許可人向Penn支付年度許可證維護(hù)費(fèi)，該費(fèi)用低至兩千美元，直到首次商業(yè)銷(xiāo)售許可產(chǎn)品為止; 根據(jù)Ophthotech與Penn或UFRF簽訂的研究協(xié)議所產(chǎn)生的美國(guó)專利，以及向Ophthotech獨(dú)家授權(quán)的美國(guó)專利，可獲得數(shù)千美元的一次性專利授權(quán)費(fèi)。

Ophthotech還同意向Penn和UFRF償還與許可專利權(quán)相關(guān)的專利審查和維護(hù)的費(fèi)用和開(kāi)支。

Ophthotech于6月與賓夕法尼亞大學(xué)和UFRF首次合作，獲得開(kāi)發(fā)和商業(yè)化新型AAV基因治療產(chǎn)品候選物的權(quán)利，用于治療視紫紅質(zhì)介導(dǎo)的常染色體顯性視網(wǎng)膜色素變性(RHO-adRP)。該公司表示，預(yù)計(jì)將于2020年啟動(dòng)RHO-adRP I / II期臨床試驗(yàn)。