Alexion補(bǔ)體抑制劑獲FDA優(yōu)先審評(píng)資格

日前，致力于罕見(jiàn)病新藥研發(fā)的Alexion Pharmaceuticals公司宣布，其首款C5補(bǔ)體抑制劑Soliris(eculizumab)的補(bǔ)充生物制劑許可申請(qǐng)(sBLA)被美國(guó)FDA接受，用于治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(NMOSD)。同時(shí)，F(xiàn)DA授予其優(yōu)先審評(píng)資格，預(yù)計(jì)在今年6月給予批復(fù)。

NMOSD是一種罕見(jiàn)的中樞神經(jīng)疾病，患者會(huì)經(jīng)歷無(wú)法預(yù)測(cè)的復(fù)發(fā)，每次復(fù)發(fā)會(huì)加重病癥，逐步導(dǎo)致失明和癱瘓，甚至呼吸衰竭、過(guò)早死亡。這種疾病目前尚無(wú)已批準(zhǔn)的療法。

大約四分之三的NMOSD患者體內(nèi)會(huì)自行產(chǎn)生抗水通道蛋白4(AQP4)的抗體。而AQP4對(duì)于大腦和脊髓的某些細(xì)胞有至關(guān)重要的作用，它與自體抗AQP4抗體結(jié)合后，會(huì)激活免疫系統(tǒng)的補(bǔ)體級(jí)聯(lián)反應(yīng)，導(dǎo)致脊髓和視神經(jīng)細(xì)胞的脫髓鞘和死亡。

Soliris(eculizumab)是一種“first-in-class”補(bǔ)體抑制劑，通過(guò)抑制補(bǔ)體級(jí)聯(lián)反應(yīng)終端的C5蛋白起作用。此前，Soliris已經(jīng)在多個(gè)國(guó)家獲得批準(zhǔn)，用于治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿(PNH)、非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)和抗乙酰膽堿受體抗體陽(yáng)性的重癥肌無(wú)力(anti-AchR+ gMG)等與補(bǔ)體有關(guān)的罕見(jiàn)病。

此次被接受的sBLA基于名為PREVENT的臨床3期試驗(yàn)數(shù)據(jù)。該試驗(yàn)采用雙盲、安慰劑對(duì)照，在復(fù)發(fā)的AQP4抗體陽(yáng)性NMOSD患者中評(píng)估了eculizumab的安全性和有效性，獲得了積極的結(jié)果，Soliris治療可使NMOSD復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)降低94.2%。該藥在美國(guó)、歐盟和日本獲得治療NMOSD的孤兒藥資格。

“鑒于復(fù)發(fā)會(huì)使NMOSD患者不斷衰弱，而目前又沒(méi)有已批準(zhǔn)的療法，我們正在努力盡快把Soliris帶給患者，”Alexion公司執(zhí)行副總裁兼研發(fā)負(fù)責(zé)人John Orloff博士表示：“基于堅(jiān)實(shí)的臨床數(shù)據(jù)，我們相信Soliris能夠提供顯著的療效，同時(shí)我們期待通過(guò)與FDA的合作快速完成審評(píng)。”

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