今天，Ophthotech通過收購一家與年齡相關的小分子視網(wǎng)膜疾病治療開發(fā)商，擴大了其眼科疾病治療渠道，并啟動了第三個基因治療合作項目，重點治療罕見的視網(wǎng)膜疾病Best vitelliform黃斑營養(yǎng)不良(Best disease)。

Ophthotech表示，已收購私營“先建后買”公司Inception 4。Inception 4由Versant Ventures支持，2013年由Versant與拜耳(Bayer)聯(lián)合推出。Build-to-buy公司是由與biopharmas合作的風險公司資助的初創(chuàng)公司，這些公司持有收購該公司的期權，并/或同意支付與實現(xiàn)里程碑相關的費用。

根據(jù)該協(xié)議，Ophthotech將獲得Inception 4的耐高溫小分子抑制劑——絲氨酸肽酶1蛋白(HtrA1)的全球開發(fā)和商業(yè)化權利。HtrA1與視網(wǎng)膜疾病(包括地理萎縮，一種與年齡相關的干性黃斑變性(AMD)的晚期形式)風險增加有關。

據(jù)一份監(jiān)管文件顯示，根據(jù)目前的時間表，并在成功完成臨床前開發(fā)的前提下，該公司計劃在2020年底之前向FDA提交IND申請，用于治療干燥AMD繼發(fā)的地理萎縮。

“這個HtrA1抑制劑項目符合我們的承諾，即在Ophthotech的戰(zhàn)略基礎上進一步開發(fā)治療視網(wǎng)膜疾病的新療法和基因療法，”該公司首席執(zhí)行官Glenn P. Sblendorio在一份聲明中說。“我們期待著將HtrA1項目加入我們的產(chǎn)品線，并有可能進一步擴大我們在視網(wǎng)膜疾病方面的投資組合。”

Ophthotech表示，通過Inception 4的收購，他們獲得了610萬美元的現(xiàn)金。Ophthotech同意向Inception 4的股東發(fā)行大約520萬股股票，Versant目前持有該公司大約12.5%的流通股普通股。這位買家表示，Versant同意幫助Ophthotech確定擴大管道的“特殊”機會。

該公司在提交給監(jiān)管機構的文件中表示:“Ophthotech相信，收購Inception 4項目所獲得的約610萬美元現(xiàn)金，將足以支付與[HtrA1抑制劑]項目相關的預計開發(fā)成本的絕大部分，直至IND提交階段。”

Inception 4的股東還將有資格獲得與某些AMD適應癥的臨床和市場批準里程碑相關的支付。

收購Inception 4是Ophthotech在年底前將其對現(xiàn)金和現(xiàn)金等價物的估值從1.12億至1.17億美元上調至1.25億至1.3億美元的三個原因之一。另外兩個原因是延續(xù)公司的發(fā)展項目的補充因素C5抑制劑候選人Zimura®(avacincaptad pegol),和擴大公司的基因療法的研發(fā)項目。

最好針對疾病

通過與賓夕法尼亞大學(University of Pennsylvania)和佛羅里達大學(University of Florida)達成的第二輪協(xié)議，Ophthotech還在擴大針對眼部疾病的基因治療項目。這些協(xié)議的價值沒有披露。

該公司表示,賓夕法尼亞大學和佛羅里達大學研究基金會(UFRF)同意給予Ophthotech獲得獨家,獨家選擇全球許可開發(fā)和商業(yè)化小說腺相關病毒(AAV)基因治療疾病最好的候選人,一個孤兒繼承BEST1基因的突變引起的視網(wǎng)膜退行性疾病。

Ophthotech引用了賓夕法尼亞大學(Penn)和佛羅里達大學(University of Florida)的臨床前概念驗證研究，這些研究在犬類最佳疾病模型方面顯示出了有希望的結果。

賓夕法尼亞獸醫(yī)學院眼科學研究助理教授Karina E. Guziewicz博士說:“我們基于AAV的基因治療在我們的犬類模型中實現(xiàn)了視網(wǎng)膜病理的明確和持久逆轉，包括卵黃樣病變和微分離。”

Guziewicz博士及其同事在3月5日的《美國國家科學院院刊》(PNAS)網(wǎng)絡版上發(fā)表了一篇題為《BEST1基因療法糾正了光照射調節(jié)的視網(wǎng)膜彌漫性微脫離》(BEST1 gene therapy corrects a彌漫性視網(wǎng)膜微脫離)的論文，詳細闡述了他們的研究結果。

此外，Ophthotech表示，它將贊助賓夕法尼亞大學的研究，由賓夕法尼亞創(chuàng)新中心(PCI)和佛羅里達大學協(xié)助開展最佳疾病的臨床前和自然史研究。該公司表示，預計在2021年前向FDA提交IND申請。

今年6月，Ophthotech首次與Penn和UFRF合作，獲得開發(fā)和商業(yè)化一種新的AAV基因治療產(chǎn)品候選產(chǎn)品，用于治療rhodopsins介導的常染色體顯性色素性視網(wǎng)膜炎(RHO-adRP)。該公司表示，預計在2020年啟動RHO-adRP 1/2期臨床試驗。

“我們興奮地加強我們的關系與團隊的杰出的科學家在賓夕法尼亞大學和佛羅里達大學,擴大我們的基因治療管道通過添加權利獲得BEST1基因治療產(chǎn)品候選人和建立我們的戰(zhàn)略發(fā)展小說毀滅性的視網(wǎng)膜疾病,患者的治療選擇“添加Ophthotech CMO庫魯雷,醫(yī)學博士

今年2月，該公司同意與馬薩諸塞大學醫(yī)學院(University of Massachusetts Medical School)合作，研究利用“微烯”療法和新的基因傳遞方法治療視網(wǎng)膜疾病的新基因療法。