兩家公司今天表示，Leo Pharma將合作開(kāi)發(fā)和商業(yè)化PellePharm公司用于治療Gorlin綜合征的iii期patidegib外用凝膠2%，這一潛在的合作金額超過(guò)7.6億美元，將Leo擴(kuò)展為罕見(jiàn)的皮膚病，并使其有機(jī)會(huì)購(gòu)買(mǎi)PellePharm公司的產(chǎn)品。

這一合作將使Leo能夠資助PellePharm開(kāi)發(fā)項(xiàng)目——從最初承諾的7000萬(wàn)美元開(kāi)始，包括股權(quán)融資和金融研發(fā)支持，為計(jì)劃于2019年第一季度開(kāi)始的全球三期試驗(yàn)(NCT03703310)提供資金。據(jù)ClinicalTrials.gov網(wǎng)站稱，截至昨日，該試驗(yàn)“尚未招募”患者。

PellePharm正在開(kāi)發(fā)2%的patidegib外用制劑，目的是為預(yù)防Gorlin綜合征(也稱為基底細(xì)胞癌痣綜合征，BCCNS)提供首個(gè)獲得批準(zhǔn)的治療方案。根據(jù)美國(guó)國(guó)家衛(wèi)生研究院的研究，大約每3.1萬(wàn)美國(guó)人中就有1人(約1萬(wàn)人)被認(rèn)為患有Gorlin綜合征，其特征是編碼PATCHED1 (PTCH1)的腫瘤抑制基因的一個(gè)等位基因發(fā)生了結(jié)構(gòu)上的遺傳性突變，而PTCH1是hedgehog信號(hào)通路的主要抑制劑。

治療格林綜合征的標(biāo)準(zhǔn)是手術(shù)。根據(jù)PellePharm的數(shù)據(jù)，從青少年中期開(kāi)始，患者每年要接受多達(dá)30次的手術(shù)。

“支持我們的雄心勃勃的2025年戰(zhàn)略,這是利奧制藥公司的入口在罕見(jiàn)的皮膚病,它提供了一個(gè)獨(dú)特的機(jī)會(huì)將第一個(gè)治療期待人們患有非常嚴(yán)重的皮膚疾病,目前還沒(méi)有批準(zhǔn)的療法,”托爾斯滕Thormann,里奧的副總裁的研究,在一份聲明中說(shuō),該公司的公開(kāi)承諾到2025年開(kāi)發(fā)治療幫助1.25億名患者。

為了實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)，利奧今年早些時(shí)候宣布了收購(gòu)拜耳全球處方皮膚科子公司的計(jì)劃，收購(gòu)價(jià)格未披露。Leo在9月4日表示，美國(guó)股市收盤(pán)條件已經(jīng)完成。

正II期數(shù)據(jù)

PellePharm 10月15日鼓吹積極更新的數(shù)據(jù)來(lái)自兩個(gè)第二階段的研究patidegib局部凝膠在北方的罕見(jiàn)疾病和海報(bào)會(huì)議孤兒產(chǎn)品突破2018年峰會(huì)在華盛頓特區(qū)的研究顯示臨床間隙和預(yù)防基底細(xì)胞癌(BCC)六個(gè)月的治療后腫瘤patidegib局部凝膠治療患者,并對(duì)散發(fā)性結(jié)節(jié)性BCCs患者治療3個(gè)月后進(jìn)行臨床和組織學(xué)清除。

Patidegib是通過(guò)阻斷hedgehog信號(hào)通路中的疾病來(lái)阻斷BCC腫瘤的。PellePharm認(rèn)為，通過(guò)提供一種外用配方，它可以為患者提供口服患者吉布在I期試驗(yàn)中所顯示的療效，而且沒(méi)有副作用。PellePharm說(shuō)，凝膠配方在室溫下穩(wěn)定至少兩年，這使其成為一種可行的潛在療法，可用于正在進(jìn)行的、家庭管理的Gorlin綜合征和高頻BCC。

用于戈林綜合癥的Patidegib外用凝膠已經(jīng)獲得了FDA的孤兒藥和突破性治療的指定。

Leo和PellePharm同意成立一個(gè)聯(lián)合發(fā)展委員會(huì)，由PellePharm監(jiān)督全球發(fā)展努力，Leo提供咨詢支持。兩家公司表示，他們將共同推動(dòng)商業(yè)化計(jì)劃。

雙方的合作還讓Leo獲得了收購(gòu)PellePharm所有股份的選擇權(quán)。該公司表示，如果Leo行使該選擇權(quán)，PellePharm及其股東可獲得最多6.9億美元的額外資金，其中包括并購(gòu)考慮、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款。這些股東還可以獲得兩位數(shù)的特許權(quán)使用費(fèi)，這些特許權(quán)使用費(fèi)與實(shí)現(xiàn)商業(yè)里程碑有關(guān)。

這項(xiàng)合作使我們有望在2019年初啟動(dòng)關(guān)鍵的III期戈林綜合征試驗(yàn)。在潛在的合并之后，我們期待著與Leo Pharma合作，解決其他未被滿足需求的罕見(jiàn)皮膚病，”PellePharm總裁兼首席執(zhí)行官Sanuj Ravindran補(bǔ)充道。