俄勒岡州波特蘭市的研究人員宣布，他們成功修改了人類(lèi)胚胎的遺傳物質(zhì)，這讓一些人感到意外。由于頭條新聞指的是“ 開(kāi)創(chuàng)性 ”研究和“ 設(shè)計(jì)師嬰兒 ”，你可能會(huì)想知道科學(xué)家們實(shí)際上取得了什么成就。這是向前邁出的一大步，但幾乎沒(méi)有出乎意料。隨著這種工作的進(jìn)行，它繼續(xù)提出有關(guān)道德問(wèn)題以及我們應(yīng)該如何反應(yīng)的問(wèn)題。

研究人員實(shí)際上做了什么?

多年來(lái)，我們已經(jīng)有能力使用稱(chēng)為CRISPR的技術(shù)改變細(xì)胞中的遺傳物質(zhì)。構(gòu)成我們基因組的DNA包含長(zhǎng)序列的堿基對(duì)，每個(gè)堿基由四個(gè)字母之一表示。這些字母形成遺傳字母，由特定字母順序創(chuàng)建的“單詞”或“句子”是決定我們特征的基因。

在過(guò)去十年中，CRISPR一直是尋求修飾基因的主要工具 - 人類(lèi)和其他方面。除此之外，它已被用于實(shí)驗(yàn)中以使蚊子抵抗瘧疾，對(duì)植物進(jìn)行基因改造以抵抗疾病，探索工程寵物和牲畜的可能性，并可能治療某些人類(lèi)疾病(包括HIV，血友病和白血病)。

直到最近，人類(lèi)關(guān)注的焦點(diǎn)還在于改變一個(gè)人的細(xì)胞，而不是改變卵子，精子和早期胚胎 - 所謂的“種系”細(xì)胞將特征傳遞給后代。該理論認(rèn)為，關(guān)注非種系細(xì)胞會(huì)限制遺傳變化對(duì)后代的任何意外的長(zhǎng)期影響。同時(shí)，這種限制意味著我們必須在每一代中使用該技術(shù)，這會(huì)影響其潛在的治療益處。

今年早些時(shí)候，由美國(guó)國(guó)家科學(xué)院召集的一個(gè)國(guó)際委員會(huì)發(fā)布了一份報(bào)告，在強(qiáng)調(diào)人類(lèi)種系基因工程的關(guān)注的同時(shí)，提出了一系列保障措施并建議進(jìn)行監(jiān)督。人們普遍認(rèn)為該報(bào)告為胚胎編輯研究打開(kāi)了大門(mén)。

這正是俄勒岡州發(fā)生的事情。雖然這是美國(guó)報(bào)道的第一項(xiàng)研究，但在中國(guó)也進(jìn)行了類(lèi)似的研究。然而，這項(xiàng)新的研究顯然避免了我們?cè)贑RISPR中看到的先前錯(cuò)誤 - 例如基因組中其他未靶向部分的變化，或所有細(xì)胞中未發(fā)生的所需變化。這兩個(gè)問(wèn)題都讓科學(xué)家們擔(dān)心使用CRISPR來(lái)改變可能最終用于人類(lèi)懷孕的胚胎。更成功(因此更安全)的CRISPR使用的證據(jù)可能導(dǎo)致涉及人類(lèi)胚胎的額外研究。

在俄勒岡州沒(méi)有發(fā)生什么?

首先，盡管有一些新聞標(biāo)題，但這項(xiàng)研究并不需要?jiǎng)?chuàng)造“設(shè)計(jì)師嬰兒”。該研究?jī)H涉及子宮外的早期胚胎，其中沒(méi)有一個(gè)胚胎能夠在幾天之內(nèi)發(fā)育。

事實(shí)上，存在許多現(xiàn)有的限制 - 基于政策和科學(xué) - 這將限制植入編輯過(guò)的胚胎以實(shí)現(xiàn)兒童的誕生。有一個(gè)關(guān)于聯(lián)邦資助禁令在胚胎基因編輯研究; 在某些州，無(wú)論資金如何，胚胎研究都有完全禁令。此外，根據(jù)聯(lián)邦人類(lèi)研究法規(guī)，食品，藥品和化妝品法案以及可能涉及臨床實(shí)驗(yàn)室測(cè)試的聯(lián)邦法規(guī)，對(duì)受編輯的人類(lèi)胚胎的植入進(jìn)行管理。

除了監(jiān)管障礙之外，我們距離擁有設(shè)計(jì)孩子所需的科學(xué)知識(shí)還有很長(zhǎng)的路要走。雖然俄勒岡州的實(shí)驗(yàn)側(cè)重于對(duì)遺傳性疾病的單一基因校正，但很少有人類(lèi)特征由一個(gè)基因控制。任何涉及多個(gè)基因或基因/環(huán)境相互作用的東西都不太適合這種類(lèi)型的工程。我們可能對(duì)設(shè)計(jì)感興趣的大多數(shù)特征 - 例如智力，個(gè)性，運(yùn)動(dòng)或藝術(shù)或音樂(lè)能力 - 要復(fù)雜得多。

其次，雖然這是關(guān)于使用CRISPR技術(shù)的科學(xué)方面向前邁出的重要一步，但這只是一步。在此與治療各種疾病和疾病之間還有很長(zhǎng)的路要走。這并不是說(shuō)沒(méi)有顧慮。但是，在使用該技術(shù)成為主流醫(yī)療實(shí)踐之前，我們有時(shí)間考慮這些問(wèn)題。

那么我們應(yīng)該關(guān)注什么呢?

考慮到上述注意事項(xiàng)，我們確實(shí)需要決定何時(shí)以及如何使用此技術(shù)。

您可以在胚胎中編輯的事物類(lèi)型是否有限制?如果是這樣，它們應(yīng)該帶來(lái)什么?這些問(wèn)題還涉及決定誰(shuí)設(shè)置限制并控制對(duì)技術(shù)的訪問(wèn)。

我們也可能擔(dān)心誰(shuí)可以使用這項(xiàng)技術(shù)控制后續(xù)研究。是否應(yīng)該有州或聯(lián)邦監(jiān)督?請(qǐng)記住，我們無(wú)法控制其他國(guó)家/地區(qū)的情況。即使在這個(gè)國(guó)家，也很難制定出僅限于某人認(rèn)為令人反感的研究的指導(dǎo)方針，同時(shí)允許其他重要研究繼續(xù)進(jìn)行。此外，輔助生殖技術(shù)(例如IVF)的使用在美國(guó)基本上是不受管制的，并且實(shí)施限制的決定肯定會(huì)引起潛在父母和IVF提供者的反對(duì)。

此外，還有關(guān)于成本和訪問(wèn)的重要問(wèn)題。目前，大多數(shù)輔助生殖技術(shù)僅適用于高收入人群。少數(shù)幾個(gè)州要求不孕不育治療，但這是非常有限的。我們應(yīng)該如何規(guī)范嚴(yán)重疾病的胚胎編輯?我們正處于關(guān)于醫(yī)療保健，獲取和成本的廣泛辯論中。如果它變得既定又安全，那么當(dāng)這種技術(shù)用于幫助創(chuàng)造一個(gè)沒(méi)有特定遺傳問(wèn)題的孩子時(shí)，該技術(shù)是否應(yīng)成為基本醫(yī)療保健服務(wù)的一部分?如何編輯非健康問(wèn)題或不太嚴(yán)重的問(wèn)題 - 只有擁有足夠財(cái)富的人才能獲得公平性問(wèn)題嗎?

到目前為止，基因工程對(duì)于根除疾病的希望還沒(méi)有達(dá)到它的宣傳效果。也沒(méi)有許多其他的里程碑，比如1996年克隆的多莉羊，導(dǎo)致了令人恐懼的天啟。俄勒岡州研究的公告只是長(zhǎng)期研究的下一步。盡管如此，它肯定會(huì)將胚胎，干細(xì)胞研究，基因工程和生殖技術(shù)等許多問(wèn)題帶回到聚光燈下?，F(xiàn)在是時(shí)候弄清楚我們希望看到這個(gè)基因編輯路徑如何展開(kāi)。