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        科學家致力于可逆的基因編輯
        
			
        
				2018-12-19 11:04:30
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        科學家正在改變一種強大的基因編輯技術(shù)，希望有一天能夠?qū)辜膊?，而不會對人類的DNA進行永久性的改變。訣竅：改為編輯RNA，即攜帶基因指令的信使。麻省理工學院麻省理工學院和哈佛大學的張峰說：“如果你編輯RNA，就可以進行可逆治療。”這是一位基因編輯先驅(qū)，他的團隊周三在“ 科學 ”雜志上報道了新的轉(zhuǎn)折。
        

        科學家致力于可逆的基因編輯
        

        稱為CRISPR的基因組編輯技術(shù)徹底改變了科學研究。它是一種生物切割和粘貼工具，可以讓研究人員發(fā)現(xiàn)活細胞內(nèi)的基因缺陷，并使用分子“剪刀”來剪切那個斑點，刪除，修復或替換受影響的基因。
        

        研究人員正在使用CRISPR來改善作物，開發(fā)抗瘧疾的蚊子，在動物體內(nèi)培養(yǎng)可移植的器官，并開發(fā)有朝一日可能有助于遺傳性疾病如鐮狀細胞或肌肉萎縮癥的治療方法。
        

        醫(yī)療用途存在挑戰(zhàn)。因為DNA的變化是永久性的，不小心切割錯誤的部位可能會導致持久的副作用。
        

        DNA修復在某些細胞(例如大腦和肌肉細胞)中比其他細胞(例如血細胞)更難實現(xiàn) - 因此靶向RNA可能提供一種重要的替代方案，加利福尼亞大學圣地亞哥分校教授Gene Yeo說。參與了周三的研究。他的團隊正在創(chuàng)建自己的RNA靶向版本的CRISPR。
        

        當遺傳缺陷使細胞產(chǎn)生過少或過多的特定蛋白質(zhì)或根本不產(chǎn)生特定蛋白質(zhì)時，就會發(fā)生疾病。
        

        RNA是DNA的表親，攜帶該基因的指令以啟動蛋白質(zhì)制造過程。張解釋說，編輯RNA的說明應該可以暫時修復蛋白質(zhì)的異常生成。由于RNA會隨著時間的推移而降解，因此理論上的變化只會在使用該療法時持續(xù)。
        

        為了開始弄清楚如何，研究人員回歸自然。
        

        CRISPR適用于來自細菌進化的系統(tǒng)的哺乳動物細胞，并且使用名為Cas9的酶作為其分子剪刀。張的團隊檢查了Cas蛋白家族中的親屬，發(fā)現(xiàn)了一個可以靶向RNA的Cas13。研究人員設計了Cas13品種，因此它堅持使用RNA而不是切割RNA。然后他們?nèi)诤狭肆硪环N蛋白質(zhì)來編輯那個斑點，并在實驗室培養(yǎng)皿中進行測試。
        

        該研究處于早期階段，甚至可以在動物身上進行測試之前需要更多的工作。
        

        但圣地亞哥的Yeo正在使用不同的Cas方法來靶向RNA，他稱贊了這項競爭工作。“它確實告訴我們許多Cas蛋白可以真正結(jié)合RNA，”他說。“聰明的做法是測試很多。”
        
			

			
          
        
			
        
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