如今，由基因編輯療法開發(fā)商組成的再生醫(yī)學(xué)聯(lián)盟(ARM)的一個工作組，在人類臨床研究中反對種系基因編輯的新興科學(xué)共識，而并未達(dá)成具有法律，道德和其他含義的條款–該聲明旨在闡明在治療應(yīng)用中使用該技術(shù)的生物倫理框架。

ARM的基因編輯工作組認(rèn)可了對體細(xì)胞基因編輯的治療應(yīng)用的研究，該研究沒有將遺傳修飾傳遞給后代，也反對同時對種系的基因編輯(精子，卵子和受精胚胎)進(jìn)行反對。用于人類植入目的，以及植入攜帶基因修飾細(xì)胞的人類胚胎。工作隊將體細(xì)胞定義為包括多能干細(xì)胞。

“基因編輯技術(shù)還沒有成熟到可以對人類生殖細(xì)胞進(jìn)行人工試驗的程度。這類基因編輯所涉及的許多重要的安全，倫理，法律和社會問題仍未解決。” “除非充分解決了關(guān)于種系基因編輯的道德和潛在安全性問題，否則我們不會在人類臨床試驗或人體植入中支持或縱容種系基因編輯。”

工作組補(bǔ)充說，解決這些問題應(yīng)由FDA和歐洲藥品管理局通過不斷發(fā)展的國家和地區(qū)監(jiān)管框架來完成，專家組稱贊該框架“對支持這些技術(shù)的適當(dāng)開發(fā)很重要，應(yīng)作為主要的監(jiān)管和強(qiáng)制執(zhí)行”機(jī)制。”

專家組將該建議與“通過任意和輔助監(jiān)督機(jī)構(gòu)或程序解決法律和道德問題的警告”相結(jié)合，根據(jù)工作隊的說法，“這可能會拖延研發(fā)工作的風(fēng)險，反過來又會對受苦難者產(chǎn)生不利影響患者人群。”

特別工作組在聲明中也表示支持由美國國家標(biāo)準(zhǔn)技術(shù)研究院的NIST基因組編輯聯(lián)合會，美國藥典，國際標(biāo)準(zhǔn)化組織(ISO)以及其他“公認(rèn)的” 管理基因編輯研究的標(biāo)準(zhǔn)的開發(fā)。標(biāo)準(zhǔn)制定組織。工作組補(bǔ)充說，標(biāo)準(zhǔn)應(yīng)解決關(guān)鍵概念，包括脫靶效應(yīng)及其對腫瘤抑制因子和致癌基因的影響，以及對基因表達(dá)的測量和監(jiān)測。

特遣隊的全文可在此處閱讀。

“安全和道德的方式”

“作為利用基因編輯技術(shù)的治療性開發(fā)人員，我們必須確保我們的工作首先要安全且符合道德”，Sangamo Therapeutics首席執(zhí)行官兼ARM基因編輯工作組聯(lián)合主席Sandy Macrae，在原則聲明隨附的新聞稿中說。“利用我們目前的知識基礎(chǔ)，這意味著僅關(guān)注不會改變種系的方法，除非并且直到關(guān)于種系基因編輯的道德和潛在安全性問題得到充分解決為止。”

該聯(lián)盟聲明由Sangamo和其他12個基于基因編輯的療法開發(fā)商簽署，包括：Audentes Therapeutics，bluebird bio，BlueRock Therapeutics(拜耳本月早些時候同意以 6億美元的價格收購)，Caribou Biosciences，Casebia Therapeutics，和CRISPR治療。

在12個中還包括Editas Medicine，Homology Medicines，Intellia Therapeutics，LogicBio Therapeutics，Precision Biosciences和Tmunity Therapeutics。

工作隊在日內(nèi)瓦發(fā)表了聲明，世界衛(wèi)生組織(WHO)人類基因組編輯治理和監(jiān)督專家咨詢委員會將在明天開會，評估通過基因組編輯來阻止和防止人類懷孕的有效措施胚胎。該委員會建議不要將人類種系基因組編輯的臨床應(yīng)用“目前不負(fù)責(zé)任”-世衛(wèi)組織上個月接受了這一建議。

“基因編輯是一項快速發(fā)展的技術(shù)，代表了醫(yī)學(xué)領(lǐng)域最令人激動的發(fā)展之一。這些技術(shù)將成為下一代先進(jìn)治療方法不可或缺的一部分，我們歡迎它們有潛力為患者提供重要的，可能挽救生命的治療方法。” ARM首席執(zhí)行官Janet Lambert說道。“與所有突破性的生物技術(shù)一樣，我們需要在研發(fā)實踐中保持謹(jǐn)慎和良好的領(lǐng)導(dǎo)，并確保涉及細(xì)胞遺傳修飾的工作在這些原則概述的生物倫理框架內(nèi)進(jìn)行。”

呼吁暫停

ARM基因編輯工作組在4月24日致衛(wèi)生與公共服務(wù)部秘書Alex Azar的信中回應(yīng)了60多個基因組編輯和基因治療專家的觀點，他們呼吁在種系編輯中“具有約束力的全球禁令”。(HHS)。他們認(rèn)為，這種暫停應(yīng)該成立，“直到嚴(yán)肅的科學(xué)，社會和道德問題得到充分解決為止。”

3月，在3 月13日發(fā)表的評論中，來自七個國家的18名主要研究人員和倫理學(xué)家組成的小組呼吁暫時暫停使用人類種系編輯的所有臨床用途，直到建立在一定條件下進(jìn)行研究的國際治理框架為止。在自然界。

有報道稱，中國研究員何建奎博士在種系編輯后監(jiān)督了雙胞胎女孩的出生，此后，國際社會對此表示了憤慨和譴責(zé)。

他在第二屆人類基因組編輯峰會上為自己的研究辯護(hù)，其組織委員會發(fā)表閉幕詞，批評他的研究。在中國官方對他的行為進(jìn)行正式調(diào)查后，國立新華通訊社宣布，他于一月份被其位于中國深圳的南方科技大學(xué)(SUSTech)解雇。