降低突變蛋白水平恢復(fù)亨廷頓病小鼠模型的認(rèn)知功能
亨廷頓氏病是一種遺傳性進(jìn)行性疾病,會(huì)導(dǎo)致不受控制的運(yùn)動(dòng),情緒問(wèn)題和思維能力的喪失。這種疾病是由突變的蛋白質(zhì)引起的,稱(chēng)為亨廷頓蛋白,其癥狀出現(xiàn)在成年期并隨著時(shí)間的推移而惡化。“ 科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué) ”雜志報(bào)道的一項(xiàng)新研究表明,降低大腦中的亨廷頓蛋白水平可以恢復(fù)小鼠的認(rèn)知和精神損傷。
亨廷頓氏病無(wú)法治愈,但研究人員正致力于預(yù)防性治療。
他們希望有一天人們可以獲得持續(xù)治療,就像那些患有哮喘的人一樣。
“在亨廷頓病患者中最明顯的癥狀是不受控制的舞蹈,如運(yùn)動(dòng),但精神癥狀和認(rèn)知能力下降特別令人虛弱,”資深作者,分子醫(yī)學(xué)和治療學(xué)中心的資深科學(xué)家和創(chuàng)始人Michael Hayden教授說(shuō)。不列顛哥倫比亞大學(xué)。
“大多數(shù)亨廷頓病的研究都集中在運(yùn)動(dòng)表現(xiàn)上,所以我們想評(píng)估代表重大負(fù)擔(dān)的情緒,學(xué)習(xí)和記憶,”第一作者,中佛羅里達(dá)大學(xué)研究員Amber Southwell博士補(bǔ)充道。
科學(xué)家以DNA片段的形式向小鼠提供基因療法治療 - 稱(chēng)為反義寡核苷酸 - 減少毒性亨廷頓蛋白的產(chǎn)生。
通過(guò)這種干預(yù),他們發(fā)現(xiàn)小鼠恢復(fù)了認(rèn)知能力,變得不那么焦慮和沮喪。
“能夠恢復(fù)認(rèn)知功能并改善生病小鼠的焦慮情緒非常令人興奮,”Southwell博士說(shuō)。
海登教授說(shuō):“這項(xiàng)研究強(qiáng)調(diào)了亨廷頓不僅可以降低運(yùn)動(dòng)障礙,還可以降低精神和認(rèn)知功能的潛力,假設(shè)在適當(dāng)?shù)牡貐^(qū)實(shí)現(xiàn)了亨廷頓的充分降低。”
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