地平線的發(fā)現(xiàn)為臨床研究提供了新的基礎(chǔ)技術(shù)
AP的小組發(fā)現(xiàn)地平線(LANDSOUTHEAST: HZD地平線?,????公司或集團(tuán)”),一位在全球?qū)嵤┓敌薜幕蚝突虻恼{(diào)制技術(shù),今天宣布,它將進(jìn)入一個(gè)新的核心技術(shù)的返修合格了新澤西州的羅格斯大學(xué),為了治療應(yīng)用中專供,和服務(wù)的。
這項(xiàng)技術(shù)平臺(tái)的表現(xiàn),是第二代的返修視界來(lái)激活基因治療發(fā)展的新的依靠病人的細(xì)胞直接設(shè)計(jì)局在前機(jī)身(基因療法),或者外面再次移植患者中(細(xì)胞療法)。該平臺(tái)還將增加公司的搜索工具和服務(wù)提供。
公司合伙成立了一個(gè)獨(dú)家與羅格斯來(lái)說,2019年1月進(jìn)一步發(fā)展的基本技術(shù)新發(fā)明的返修Shengkan Jin先生、藥理學(xué)副教授和胡安·粘訴》、coinventeurs博士后研究員的木制醫(yī)學(xué)院的羅格斯(Robert Johnson,從那以后,他一直在尋找資金來(lái)完成大學(xué)的基礎(chǔ)工作,同時(shí)進(jìn)行自己的評(píng)估和概念測(cè)試研究。
地平線的若干內(nèi)部設(shè)計(jì)方案來(lái)加速了這項(xiàng)技術(shù)的臨床決策和相關(guān)研究,現(xiàn)在3 - 5為評(píng)估和訓(xùn)練基地發(fā)展其返修平臺(tái)Pin-point?。
horizon將為合作伙伴提供訪問一個(gè)新系統(tǒng)的途徑,該系統(tǒng)可用于通過改善安全性的臨床開發(fā),推進(jìn)更有效的多基因細(xì)胞治療的敲除項(xiàng)目。合作伙伴還將獲得該公司在不同類型細(xì)胞的基因組研究辦公室的專業(yè)知識(shí),獲得初步的技術(shù)特征,并影響未來(lái)的發(fā)展方向。
基本修飾是一種將dna設(shè)計(jì)成細(xì)胞的新技術(shù),它有可能糾正dna中的某些錯(cuò)誤或突變,或滅活致病基因。
與翻新現(xiàn)有方法的常規(guī)之類CRISPR / Cas9基因,基因中出產(chǎn)的??關(guān)?;蚩赡軐?dǎo)致不利的負(fù)面影響,這種全新的技術(shù)考慮了精確潤(rùn)飾修改基因,同時(shí)減少偶然消費(fèi)基因可能導(dǎo)致患者的有害影響。
這項(xiàng)技術(shù)在使細(xì)胞治療能夠通過臨床試驗(yàn)和商業(yè)化取得進(jìn)展方面發(fā)揮了重要作用。與羅格斯大學(xué)一樣,我們的目標(biāo)是讓所有有能力的細(xì)胞和基因治療公司以及研究機(jī)構(gòu)都能獲得基本的修飾技術(shù)。與主要機(jī)構(gòu)合作將幫助我們推動(dòng)創(chuàng)新,為患者提供最佳治療。
Jonathan Frampton先生,開發(fā)公司合伙人,horizon discovery
胞deaminase版本則只有科技之所以能夠潛在地用來(lái)開發(fā)治療細(xì)胞等細(xì)胞通過基因來(lái)改變和鐮狀細(xì)胞貧血患者,為艾滋病病毒的耐藥細(xì)胞-細(xì)胞的上空,小車的半徑為癌癥,而外來(lái)MHC-compatibles干細(xì)胞移植。其他應(yīng)用可能包括作為遺傳遺傳性疾病的基因治療,包括抗胰蛋白酶缺乏癥和杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良。。此外,我們打算充分利用僅有的可伸縮性和靈活性的特點(diǎn),及時(shí)和開發(fā)平臺(tái)為基因失活劑有效解決潛在需求很多破壞性疾病的因果,那里的主要貢獻(xiàn)因素是定義良好的。阿爾茨海默氏癥、肌萎縮性側(cè)索硬化癥和家族性高膽固醇血癥排在首位。
羅格斯大學(xué)的金勝康先生
羅格斯大學(xué)(Rutgers)開發(fā)的基因改造技術(shù)有可能徹底改變科學(xué)家在尋找更好的選擇和結(jié)果以解決疾病方面的思維方式。它有潛力解決一些最持久的全球衛(wèi)生挑戰(zhàn)。這種與“地平線發(fā)現(xiàn)”的伙伴關(guān)系為提供藥物和精確診斷的生物療法以及改善人類健康奠定了基礎(chǔ)。我很自豪羅格斯大學(xué)在基因改造領(lǐng)域處于領(lǐng)先地位。
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