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        中國團隊使用基礎(chǔ)編輯來修復(fù)人類胚胎中的遺傳病
        
			
        
				2019-03-26 10:03:25
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        中國的一個研究小組使用了一種CRISPR基因編輯技術(shù)來修復(fù)可存活的人類胚胎中的遺傳缺陷。在他們發(fā)表在“分子療法”雜志上的論文中，該小組描述了他們的工作以及它的運作情況。
        

        中國團隊使用基礎(chǔ)編輯來修復(fù)人類胚胎中的遺傳病
        

        僅在三年前，CRISPR首次用于人類胚胎。在這項工作中，一個中國團隊試圖利用這項技術(shù)來修復(fù)遺傳缺陷。雖然這項工作成為世界各地的頭條新聞，但它的成功率很低 - 在該技術(shù)中幸存下來的54個胚胎中只有4個攜帶修復(fù)的基因。從那時起，開發(fā)了一種新的CRISPR變體 - 它被稱為堿基編輯，并以更有效的方式工作。這種新方法不僅可以剪斷DNA鏈并用所需的特征替換去除的位，而只是交換DNA字母 - 例如用A代替G。在這項新的努力中，研究人員使用這種新方法來糾正基因突變導(dǎo)致人類患有馬凡氏綜合癥，其中人們在FBN1基因中具有A而不是G。這是一種導(dǎo)致結(jié)締組織問題的疾病，對于那些與其一起出生的人來說會導(dǎo)致無數(shù)的問題。
        

        這項新研究的獨特之處在于科學(xué)家們使用了體外受精產(chǎn)生的可行胚胎。如果他們選擇這樣做，團隊可以將這些可行的基因編輯的胚胎植入女性的子宮中。
        

        研究人員報告稱，他們對18個胚胎進行了手術(shù)，并且在所有這些胚胎中，預(yù)定的字母按計劃進行了交換。但是，在兩個例子中，其他字母也被無意中交換了。他們聲稱他們的工作提供了該技術(shù)的概念證明 - 在現(xiàn)實世界的IVF診所中，有缺陷的胚胎將被發(fā)現(xiàn)并丟棄。然而，他們確實承認(rèn)該領(lǐng)域仍然是非常新的，并且在嘗試將這些技術(shù)用于允許發(fā)育成胎兒的胚胎之前需要做更多的工作。
        
			

			
          
        
			
        
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