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        增強(qiáng)了治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的新藥的安全性
        
			
        
				2019-02-23 09:55:41
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        Duchenne肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(DMD)患者的治療選擇很少。目前可用或正在開(kāi)發(fā)的藥物僅針對(duì)具有特定基因突變或引起顯著副作用的DMD患者的子集。研究藥物edasalonexent是一種口服NF-κB抑制劑，有可能減緩所有DMD患者的疾病進(jìn)展。發(fā)表在神經(jīng)肌肉疾病雜志上的 I期臨床試驗(yàn)結(jié)果表明，該藥物耐受性良好，DMD男孩沒(méi)有安全問(wèn)題，為進(jìn)一步的臨床試驗(yàn)鋪平了道路。
        

        增強(qiáng)了治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的新藥的安全性
        

        “除了患有DMD的兒科患者耐受性良好外，我們的1期數(shù)據(jù)顯示，edasalonexent(CAT-1004)抑制NF-κB。這很重要，因?yàn)镹F-κB是肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白喪失和疾病進(jìn)展之間的關(guān)鍵。 DMD。這意味著edasalonexent有可能限制所有受DMD影響的患者的疾病進(jìn)展，無(wú)論其潛在的突變?nèi)绾危?ldquo;Catabasis Pharmaceuticals，Inc。(馬薩諸塞州劍橋市)首席醫(yī)療官Joanne Donovan博士解釋說(shuō)。美國(guó))。
        

        Edasalonexent是一種口服給藥的小分子，含有兩種活性物質(zhì)，水楊酸和ω-3脂肪酸二十二碳六烯酸(DHA)，它們連在一起產(chǎn)生一種獨(dú)特的分子。這兩種分子都是NF-kB的抑制劑，但是edasalonexent比單獨(dú)使用任何一種基礎(chǔ)分子更有效地抑制NF-κB。
        

        在之前的一項(xiàng)研究中，edasalonexent在成人中具有良好的耐受性和吸收，并抑制NF-κB。本研究的目標(biāo)是一項(xiàng)名為MoveDMD的1/2期研究，旨在評(píng)估DMD患兒的療效。在為期一周的開(kāi)放標(biāo)簽，多劑量1期臨床試驗(yàn)中，17名男孩(平均年齡5.5歲)接受三次連續(xù)遞增劑量的edasalonexent(33,67和100 mg / kg /天)。發(fā)現(xiàn)所有劑量都具有良好的耐受性，沒(méi)有嚴(yán)重的不良事件，劑量中斷，劑量減少或由于不良事件導(dǎo)致的中斷。大多數(shù)不良事件是輕微和胃腸道。
        

        重要的是，對(duì)于兩個(gè)較高劑量(67和100mg / kg /天)，通過(guò)全血mRNA測(cè)序測(cè)量，7天的治療導(dǎo)致NF-κB調(diào)節(jié)的基因水平降低。該治療還降低了認(rèn)為源自受損肌肉的血清蛋白水平。“這顯示，在短期給藥時(shí)，edasalonexent可以在肌肉中觀察到任何變化之前直接降低循環(huán)DMD單核細(xì)胞中NF-κB升高的水平，”Donovan博士指出。
        

        由于edasalonexent對(duì)所有類(lèi)型的DMD具有潛在的普遍益處，Donovan博士建議它可單獨(dú)使用或與其他藥物聯(lián)合使用，包括目前正在開(kāi)發(fā)的基因治療方法。Edasalonexent可以潛在地減少肌肉炎癥和變性，并增強(qiáng)肌肉再生。她還提出抑制NF-κB可能具有改善疾病的作用。
        

        “來(lái)自第1期MoveDMD臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)強(qiáng)化了edasalonexent的良好耐受性和安全性，我們現(xiàn)在也在第2階段試驗(yàn)和開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展中觀察到了這一點(diǎn)，”Erika Finanger醫(yī)學(xué)博士，小兒科副教授補(bǔ)充說(shuō)。俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)醫(yī)學(xué)院神經(jīng)病學(xué)和MoveDMD和PolarisDMD試驗(yàn)的首席研究員。“我很高興繼續(xù)評(píng)估edasalonexent作為Duchenne受影響者的潛在新療法，我很高興參與第3階段Polaris DMD研究。”
        

        DMD是最常見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，影響3,500-6,000名男性中的一種。該疾病的特征在于進(jìn)行性肌肉無(wú)力和變性與收縮性喪失。它是由DMD基因中的幾個(gè)突變之一引起的。無(wú)論特定突變是什么，DMD中肌肉退化和肌肉再生抑制的關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)因素是轉(zhuǎn)錄因子NF-κB的慢性激活，其導(dǎo)致肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白的喪失，肌營(yíng)養(yǎng)蛋白是一種有助于保持肌細(xì)胞完整的蛋白質(zhì)。
        
			

			
          
        
			
        
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