適用于臨床基因治療的實(shí)用基因傳遞系統(tǒng)
卡塔爾威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院的一名博士后研究員(WCMC-Q)獲得了10萬(wàn)美元的資助，用于開發(fā)一種在基因治療中將基因傳遞到人體細(xì)胞的實(shí)用方法，這是對(duì)某些癌癥和心臟病的潛在治療方法。
來(lái)自美國(guó)埃默里大學(xué)醫(yī)學(xué)院WCMC-Q的研究員雷切爾·瓊斯發(fā)現(xiàn)了這種獨(dú)特的載體，一種能夠攜帶DNA進(jìn)入細(xì)胞的粒子，同時(shí)與WCMC-Q的高級(jí)研究員Michael Pungente合作。她將在未來(lái)三年內(nèi)獲得100,000美元用于研究將遺傳物質(zhì)輸送到細(xì)胞中用于治療目的的分子。
“追蹤細(xì)胞中的傳統(tǒng)載體通常需要在載體或核酸有效載荷上使用熒光標(biāo)記，”瓊斯解釋說(shuō)。“這種熒光標(biāo)簽增加了載體 - 核酸復(fù)合物的體積，改變了它的大小和填充特性，隨后改變細(xì)胞攝取和釋放細(xì)胞中的核酸有效負(fù)載。”
這些標(biāo)簽不適合基因治療，因此在臨床環(huán)境中難以預(yù)測(cè)這些載體的行為而沒(méi)有熒光標(biāo)簽。
瓊斯開發(fā)的載體是一種衍生自維生素A的多烯類胡蘿卜素脂質(zhì)。它的獨(dú)特之處在于它沒(méi)有熒光標(biāo)記，肉眼可見自然光芒四射。它還具有一些特性，使其在研究中比傳統(tǒng)的矢量方法更穩(wěn)定。
因?yàn)檩d體可以在沒(méi)有任何包袱的情況下使用，所以在體外研究期間使用的相同載體 - 核酸組合 可以用于任何人體試驗(yàn)。
“這項(xiàng)研究特別令人興奮地進(jìn)入了一個(gè)關(guān)鍵領(lǐng)域，這個(gè)領(lǐng)域?qū)⒏淖兾覀儗⒓膊?yīng)對(duì)未來(lái)的方式。” WCMC-Q研究副主任Khaled Machaca說(shuō)。
“如果你想要一種有效的基因療法，你就會(huì)面臨障礙，因?yàn)槟銓⑽镔|(zhì)插入一個(gè)復(fù)雜的系統(tǒng) - 人體 - 并且在它到達(dá)目標(biāo)細(xì)胞之前存在很多危險(xiǎn)。我們希望跟蹤這個(gè)過(guò)程會(huì)有所幫助我們發(fā)現(xiàn)了成功的治療策略，“瓊斯說(shuō)。
瓊斯是卡塔爾國(guó)家研究基金會(huì)(QNRF)提供的青年科學(xué)家研究體驗(yàn)計(jì)劃(YSREP)的六位獲獎(jiǎng)?wù)咧?，該?jì)劃今年首次獲得140萬(wàn)美元的獎(jiǎng)金。
YSREP項(xiàng)目經(jīng)理Mounir Tag表示，其他五筆撥款用于在卡塔爾不同領(lǐng)域工作的研究人員。其范圍從先進(jìn)的阿拉伯機(jī)器翻譯到機(jī)器人到亞細(xì)胞顯微鏡。
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