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        基于RNA的藥物可以更好地控制基因編輯
        
			
        
				2019-02-15 09:42:16
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        在過去幾年中，研究人員已經(jīng)找到了一種方法，可以使用一種名為CRISPR / Cas9的天然細(xì)菌系統(tǒng)來滅活或糾正任何生物體中的特定基因。然而，CRISPR / Cas9基因編輯活動(dòng)持續(xù)運(yùn)行，導(dǎo)致在不需要的位點(diǎn)進(jìn)行額外編輯的風(fēng)險(xiǎn)。現(xiàn)在，加利福尼亞大學(xué)，圣地亞哥醫(yī)學(xué)院，路德維希癌癥研究和Isis制藥公司的研究人員展示了一種商業(yè)上可行的方法，可以根據(jù)需要使用RNA來打開和關(guān)閉CRISPR-Cas9系統(tǒng) - 永久編輯基因，但只能暫時(shí)激活CRISPR-Cas9。該研究由美國(guó)國(guó)家科學(xué)院院刊于 11月16日出版。
        

        基于RNA的藥物可以更好地控制基因編輯
        

        “這些研究結(jié)果為多種治療應(yīng)用提供了一個(gè)平臺(tái)，特別是對(duì)于神經(jīng)系統(tǒng)疾病，使用設(shè)計(jì)者CRISPR RNA藥物的連續(xù)應(yīng)用，”資深作者Don Cleveland博士，加州大學(xué)圣地亞哥分校細(xì)胞與分子醫(yī)學(xué)系杰出教授兼主席迭戈醫(yī)學(xué)院和路德維希癌癥研究所細(xì)胞生物學(xué)實(shí)驗(yàn)室主任。
        

        CRISPR / Cas9的工作原理如下：研究人員設(shè)計(jì)了一種“指導(dǎo)”RNA，以匹配特定靶基因的序列。RNA將Cas9酶引導(dǎo)至所需的位點(diǎn)，從而切割DNA。細(xì)胞可以修復(fù)DNA斷裂，但它不精確，從而使基因失活。或者，研究人員可以誘導(dǎo)細(xì)胞用更健康的基因替換切口附近的切片。研究人員現(xiàn)在正在各種應(yīng)用中測(cè)試CRISPR / Cas9系統(tǒng)，以修復(fù)導(dǎo)致疾病的缺陷基因。
        

        新方法引入了化學(xué)修飾的，基于RNA的藥物，以瞬時(shí)激活CRISPR / Cas9基因編輯系統(tǒng)。最初的特別修飾的RNA用于取代通常的指導(dǎo)RNA。該RNA將Cas9的DNA切割活性指向選定的靶基因，編輯過程繼續(xù)進(jìn)行。然而，活動(dòng)是短暫的，因?yàn)楫?dāng)引導(dǎo)RNA藥物被清除時(shí)編輯停止。通過添加第二種化學(xué)修飾的RNA藥物，該方法的擴(kuò)展可以更快地關(guān)閉分子剪刀，該藥物指導(dǎo)編碼Cas9酶的基因的失活。
        

        “我們?cè)诒狙芯恐虚_發(fā)的基于RNA的藥物與目前的CRISPR / Cas9系統(tǒng)相比具有許多優(yōu)勢(shì)，例如提高編輯效率和潛在的選擇性，”克利夫蘭說。“此外，它們今天可以在工業(yè)規(guī)模和商業(yè)上可行的方式有效地合成。”
        

        “今天發(fā)表的作品是克利夫蘭博士實(shí)驗(yàn)室與我在Isis Pharmaceuticals團(tuán)隊(duì)之間成功協(xié)同作用的另一個(gè)證明，”該研究的共同高級(jí)作者，Isis Pharmaceuticals研究部高級(jí)副總裁C. Frank Bennet博士說。“利用Isis在開發(fā)RNA靶向化合物方面的專業(yè)知識(shí)，團(tuán)隊(duì)已經(jīng)證明我們可以開發(fā)出能夠提高CRISPR機(jī)制有效性的分子。”
        
			

			
          
        
			
        
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