科學家使用molecular-Lego將CRISPR基因編輯工具提升到了一個新的水平

西方大學的一個研究小組正在使用分子樂高積木，通過在革命性的新基因編輯工具CRISPR / Cas9中添加工程酶。他們今天發(fā)表在“ 美國國家科學院院刊”(PNAS)上的這項研究表明，它們的添加使得基因編輯更有效，并且在靶向基因方面可能更具特異性?？茖W界對CRISPR提供人類基因編輯的承諾嗡嗡作響，為使用基因療法治療囊性纖維化和白血病等疾病打開了大門。

例如，在囊性纖維化中，存在一種基因突變，其在很大比例的患者中引起疾病??。如果有可能使用CRISPR將這種突變從基因組中切除，那么這種疾病可能會被治愈。“CRISPR的問題在于它會削減DNA，但隨后DNA修復將采取這種方式并將其重新組合在一起，”該研究的主要研究者，西方Schulich醫(yī)學和牙科學院副教授David Edgell說。“這意味著它正在重建CRISPR試圖瞄準的網(wǎng)站，造成徒勞的循環(huán)。我們新增的新穎之處在于它可以阻止再生發(fā)生。”

西方研究人員已經(jīng)證明，創(chuàng)造一種名為TevCas9 的新酶可以在兩個地方而不是一個地方切割DNA，這使得DNA修復更難以再生切割位點。研究人員通過在核酸酶Cas9上添加一種名為I-Tevl的酶來創(chuàng)建TevCas9，這是用于切割CRISPR中DNA的典型酶。

該研究還表明，添加Tev顯示出在靶向基因方面更具特異性，并且不太可能在基因組中引起脫靶效應，這對任何潛在的治療應用都是一個重要問題。“由于有兩個切割位點，這兩個位點在基因組中隨機出現(xiàn)的可能性較小;只有一個位點的機會少得多，”Schulich醫(yī)學與牙科副教授Caroline Schild-Poulter說。羅伯特研究所的科學家。“這仍有待檢驗，但這是希望和期望。”

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