综合精品天天夜夜久久,日本中文字幕二区区精品,亚洲欧美中文字幕制服二区,青青青国产爽爽视频免费观看

      

      

        
  

        

        
	
	

        

        



        

	
        

        
	
        
  	       
        
       中國基因網(wǎng)您的位置：首頁 >基因檢測 >        
        
  
        
		
        
			
        大鼠視力恢復(fù)：基因治療潛力的一瞥
        
			
        
				2018-11-26 15:44:49
				?
			  來源：
			
        
		
        
				
		
        
			
        由跨越五個國家的研究人員組成的團隊使用基因替代療法來部分恢復(fù)遺傳性失明大鼠的視力。
        

        他們的方法對治療遺傳性疾病有很大希望。
        

        為了修復(fù)大鼠的遺傳缺陷，該團隊包括來自沙特阿拉伯國王阿卜杜拉科技大學(xué)(KAUST)的研究人員開發(fā)了一種新方法，該方法允許他們在非分裂細胞的目標(biāo)位置引入DNA。大多數(shù)成人組織和器官，如神經(jīng)元和肌肉。
        

        大鼠視力恢復(fù)：基因治療潛力的一瞥
        

        這種新方法建立在基因組編輯技術(shù)CRISPR-Cas9的基礎(chǔ)之上，該技術(shù)與細菌共同構(gòu)成免疫機制，使科學(xué)家能夠?qū)⒂行лd荷指向基因組中的特定目標(biāo)位置。與天然DNA修復(fù)機制相結(jié)合，這使得精確的基因組編輯在科學(xué)家的范圍內(nèi)得以實現(xiàn)。
        

        到目前為止，這些技術(shù)主要用于敲除基因而不是在特定位置插入DNA。例如，在今年發(fā)表的一項研究中，CRISPR-Cas9用于使遺傳性退行性眼病，視網(wǎng)膜色素變性大鼠中的一種功能失?；蚴В瑥亩乐勾笫笠暰W(wǎng)膜的降解。
        

        一個主要的缺點是限制這些技術(shù)分裂細胞。為了克服這些局限性，該團隊開發(fā)了一種稱為同源獨立靶向整合(HITI)的策略，該策略將定制的核酸混合物與CRISPR-Cas9結(jié)合，以利用即使在非分裂細胞中也具有活性的DNA修復(fù)機制。他們使用它來測試新技術(shù)，在培養(yǎng)的人類神經(jīng)元中引入編碼特定基因下游的綠色熒光蛋白(GFP)的DNA。
        

        “令我們興奮的是，幾天后，我們發(fā)現(xiàn)了許多帶有GFP的神經(jīng)元!這是HITI可以在非分裂細胞中發(fā)揮作用的第一個跡象，“負責(zé)該項目的加利福尼亞Salk研究所的Juan Carlos Izpisua Belmonte說。“我們立即設(shè)計了一系列實驗，并使用嚙齒動物模型直接在體內(nèi)應(yīng)用HITI。”
        

        接下來的測試是使用HITI將GFP序列引入活小鼠的肌肉，腎臟和腦細胞中。
        

        該團隊使用不同的技術(shù)將HITI雞尾酒遞送到這些組織，包括局部和全身注射攜帶HITI組分的稱為AAV的病毒載體。盡管效率根據(jù)組織和遞送模式而變化，但所有實驗都有效。“開發(fā)更有效的基因傳遞方法，這是一般體內(nèi)基因組編輯的瓶頸，將在不久的將來提高HITI效率”，Izpisua Belmonte說。
        

        作為最后的測試，研究人員使用HITI修復(fù)了3周齡視網(wǎng)膜色素變性大鼠眼內(nèi)有缺陷的Mertk基因，導(dǎo)致失明。“我們在正確的基因組位置引入了該基因的功能性拷貝，從而修復(fù)了引起疾病的突變，”Izpisua Belmonte說。
        

        五周后，大鼠能夠檢測到光線，測試表明它們已經(jīng)顯著恢復(fù)了視覺功能。
        

        “這是一篇非常引人注目的論文，”北卡羅來納大學(xué)教堂山分校基因治療中心主任Richard Jude Samulski說，他沒有參與這項研究。“這種新方法完成了人們在基因工程早期想做的事情，即將健康DNA換成突變。它讓我們朝著一個我認為很多人會遵循的方向前進。“
        

        糾正成人組織中功能喪失突變的能力具有明顯的治療吸引力，HITI也有可能推進基礎(chǔ)和轉(zhuǎn)化研究。然而，該技術(shù)仍需要改進，Izpisua Belmonte也指出其安全性需要進行研究。“HITI既有容易出錯又無錯誤的活動，進一步了解每種活動的詳細分子機制將有助于我們設(shè)計出更有效的策略，以最大限度地提高人類應(yīng)用的無誤差活動。”
        
			

			
          
        
			
        
            鄭重聲明：本文版權(quán)歸原作者所有，轉(zhuǎn)載文章僅為傳播更多信息之目的，如有侵權(quán)行為，請第一時間聯(lián)系我們修改或刪除，多謝。
			
        
			
			
        
        
        推薦內(nèi)容