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        科學(xué)家測(cè)試重新定位的藥物治療罕見(jiàn)眼病
        
			
        
				2019-12-09 15:04:32
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        為視力而戰(zhàn)是由阿伯丁大學(xué)的科學(xué)家提供資金，用于測(cè)試兩種可重新使用的藥物，以治療罕見(jiàn)的眼疾虹膜病，該疾病會(huì)導(dǎo)致失明。
        

        科學(xué)家測(cè)試重新定位的藥物治療罕見(jiàn)眼病
        

        研究小組將確定通過(guò)口服還是以滴眼劑的形式給藥兩種藥物是否可以將重要蛋白質(zhì)的水平恢復(fù)到正常水平。如果成功，則該研究可能會(huì)導(dǎo)致未來(lái)的試驗(yàn)，以測(cè)試這種藥物是否可以逆轉(zhuǎn)成人的癥狀，甚至可以防止兒童出現(xiàn)這種癥狀。
        

        科學(xué)家測(cè)試重新定位的藥物治療罕見(jiàn)眼病
        

        無(wú)虹膜是由錯(cuò)誤的基因(PAX6)引起的，這意味著不會(huì)產(chǎn)生視力所必需的重要蛋白質(zhì)。當(dāng)在實(shí)驗(yàn)室中的人類干細(xì)胞上進(jìn)行測(cè)試時(shí)，這兩種藥物已經(jīng)顯示出可以恢復(fù)這種蛋白質(zhì)的水平。
        

        隨著藥物的重新用途，它們已經(jīng)被批準(zhǔn)或在其他條件下用于人類使用，這將意味著更快地將新療法應(yīng)用于患者的過(guò)程。
        

        阿伯丁大學(xué)的喬恩·科林森教授說(shuō)：
        

        我們已經(jīng)知道這些藥物是安全的?，F(xiàn)在的問(wèn)題是，將這些藥物給予因PAX6基因缺陷而導(dǎo)致視力喪失或視力障礙的患者是否可以顯著改善視力和生活質(zhì)量。該項(xiàng)目有望確認(rèn)這些藥物在活細(xì)胞中有效的潛力。該項(xiàng)目令人興奮的方面是，無(wú)論他們攜帶哪種突變，都可以治療所有患者，并且有可能開(kāi)發(fā)出一種未來(lái)的藥物治療方案，以治療嬰兒出生或出生后的眼睛，并防止眼睛缺陷的形成。”
        

        視覺(jué)斗爭(zhēng)研究負(fù)責(zé)人魯比娜·艾哈邁德(Rubina Ahmed)博士說(shuō)：
        

        我們很高興為這項(xiàng)有價(jià)值的研究提供資金，我們希望該研究如果成功，將導(dǎo)致虹膜虹膜疾病的新療法。無(wú)虹膜可能對(duì)視力和患者的病情產(chǎn)生破壞性影響的生活，讓我們期待著看到臣教授的研究成果“。
        

        無(wú)虹膜是一種罕見(jiàn)的眼部疾病，其中眼睛的有色部分(虹膜)不能完全發(fā)育，并且還存在其他相關(guān)的眼部問(wèn)題。虹膜虹膜異位癥發(fā)生在繼承或發(fā)展了眼基因PAX6有缺陷版本的人中。癥狀包括虹膜缺失，晶狀體白內(nèi)障的高風(fēng)險(xiǎn)以及眼睛前角膜的逐漸惡化。隨著年齡的增長(zhǎng)，角膜變性通常會(huì)變得更糟，并可能使他們失明。在臨床上，這很難治療，并且尚無(wú)已知的治療方法。
        
			

			
          
        
			
        
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