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        定點RNA編輯作為遺傳剪刀的替代品
        
			
        
				2019-04-11 14:52:27
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        CRISPR / Cas基因編輯工具的發(fā)展標志著遺傳信息靶向改變的革命。它為基礎(chǔ)研究和基因修復(fù)開辟了大量機會。然而，改變DNA有其風險 - 它所導(dǎo)致的任何錯誤將永久地存儲在基因組中，因此可能在以后的個體和他/她的后代中引起問題。
        

        定點RNA編輯作為遺傳剪刀的替代品
        

        由蒂賓根大學(xué)教授生物化學(xué)研究所的Thorsten Stafforst教授領(lǐng)導(dǎo)的研究小組已經(jīng)開展了七年的低風險替代研究，尋找RNA水平上靶向遺傳改變的方法。新方法利用正常的細胞過程：DNA中編碼的信息通過RNA形式的工作拷貝轉(zhuǎn)發(fā)，當不再需要時，RNA會降解。如果改變RNA，原始信息將保留在DNA中?，F(xiàn)在，研究人員已經(jīng)能夠精確有效地編輯細胞內(nèi)的這些RNA轉(zhuǎn)錄分子。該研究已發(fā)表在最新的自然方法中。
        

        細胞將DNA中的遺傳信息(以四種不同堿基序列編碼)復(fù)制到RNA分子中。該信息成為一組指令，用于生產(chǎn)各種組合物中的無數(shù)蛋白質(zhì)。蛋白質(zhì)反過來充當細胞中的構(gòu)建塊并控制其代謝。“我們的RNA編輯方法基于一種蛋白質(zhì)構(gòu)建體，它在指導(dǎo)RNA的幫助下到達RNA靶分子并轉(zhuǎn)化某些堿基。這使得重寫構(gòu)建蛋白質(zhì)的指令成為可能，”Stafforst解釋說。RNA操作可以精細調(diào)節(jié)并且是可逆的，使得該方法對于治療由突變引起的疾病特別有吸引力。
        

        限時操縱
        

        Stafforst指出，該工具可能會獲得許多導(dǎo)致疾病的突變。他補充說，RNA中引入的瞬時變化使得有可能干預(yù)信號通路，例如炎癥，其永久性操作將產(chǎn)生嚴重后果。“我們已經(jīng)證明了編碼信號蛋白的多種轉(zhuǎn)錄本的同時編輯，”Stafforst說。研究人員表明，他們的方法效率是最近公布的定點RNA編輯方法的兩倍，后者基于CRISPR / Cas方法的變體。
        

        蒂賓根大學(xué)的研究人員與斯坦福大學(xué)的Jin Billy Li教授一起工作，證明該方法只會犯很少的錯誤 - 科學(xué)家們可以將這些錯誤降到最低。Stafforst補充說，該方法效率高，比競爭方法更具體。為基礎(chǔ)研究和醫(yī)學(xué)應(yīng)用定點RNA編輯所做的努力才剛剛開始。“未來，我們希望省略工程蛋白質(zhì)，并使用天然存在的酶來利用它們進行定點RNA編輯，”Stafforst說。該團隊已就其方法申請專利。
        
			

			
          
        
			
        
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