治療肌營養(yǎng)不良 罕見病基因療法早期臨床結(jié)果積極。28日，致力于開發(fā)治療罕見病的精準(zhǔn)基因療法的生物醫(yī)藥公司Sarepta Therapeutics宣布，治療肢帶型肌營養(yǎng)不良癥的基因療法MYO-101在1/2a臨床試驗中取得積極結(jié)果。

Gamifant治療原發(fā)性吞噬性淋巴組織細胞增多癥移植后獲高存活率

近日，瑞典制藥公司Swedish Orphan Biovitrum AB公布了Gamifant治療原發(fā)性吞噬性淋巴組織細胞增多癥II/III期臨床研究的突破性數(shù)據(jù)。結(jié)論顯示：接受Gamifant治療并繼續(xù)進行HSCT的患者，在HSCT后總體生存率很高。

基因編輯治療疾病開啟!首例患者已接受治療

美國時間2月25日，CRISPR Therapeutics和福泰制藥對外宣布，首個基于CRISPR的基因編輯療法——CTX001已經(jīng)開始了早期臨床試驗，目前已有首例患者接受治療。

強生抗炎藥Tremfya新型One-Press單劑量自我注射器獲FDA批準(zhǔn)

強生旗下楊森制藥近日宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)Tremfya® One Press，這是一種單劑量、患者控制的注射器，用于中度至重度斑塊型銀屑病成人患者的治療。

2型糖尿病重磅消息 Farxiga和Xigduo XR獲美FDA批準(zhǔn)

近日，阿斯利康宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)Farxiga和Xigduo XR標(biāo)簽更新，擴大其使用，用于伴有中度腎損害的2型糖尿病患者。Farxiga和Xigduo XR適用于作為輔助藥物，結(jié)合飲食和運動，改善T2D患者的血糖控制。

Amicus新一代龐貝氏癥療法獲FDA突破性療法認定

藥明生物合作伙伴Amicus近日宣布，公司用于治療晚發(fā)型龐貝氏癥的新一代療法AT-GAA獲美國FDA授予突破性療法認定。龐貝氏癥是由酸性α-葡萄糖苷酶缺乏而引起的一種遺傳性溶酶體貯積癥。

百洋制藥二甲雙胍新藥奈達®在美獲批上市

近日，百洋制藥宣布，公司采用滲透泵控釋技術(shù)的二甲雙胍新藥奈達®在美國獲FDA審批上市，為2型糖尿病患者，尤其是肥胖和伴高胰島素血癥者帶來福音。(新浪醫(yī)藥新聞)

首個獲FDA批準(zhǔn)的秋水仙堿口服液將上市

近日，醫(yī)藥公司ROMEG Therapeutics開發(fā)的秋水仙堿口服液GLOPERBA獲得了美國FDA的批準(zhǔn)。這是第一個獲得FDA批準(zhǔn)的、用于治療急性痛風(fēng)的秋水仙堿口服液。(動脈網(wǎng))

拜耳宣布已完成向FDA滾動提交darolutamide的新藥申請

拜耳近日宣布，已完成向FDA滾動提交darolutamide的新藥申請(NDA)。這項工作于2018年12月啟動，NDA滾動提交是基于darolutamide治療非轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌的關(guān)鍵性III期臨床研究ARAMIS的數(shù)據(jù)。

Karyopharm首創(chuàng)XPO1抑制劑selinexor被美國FDA咨詢委員會否決

近日，F(xiàn)DA腫瘤藥物咨詢委員會(ODAC)召開會議，制藥公司Karyopharm Therapeutics的XPO1抑制劑selinexor的NDA進行了討論和投票表決。ODAC以8票否定、5票贊成的投票結(jié)果，不支持加速批準(zhǔn)selinexor。

罕見病新藥!小野制藥推出Demser

日本藥企小野制藥近日宣布，在日本推出Demser膠囊，該藥是一種酪氨酸羥化酶抑制劑，用于嗜鉻細胞瘤患者，改善兒茶酚胺過量分泌狀況。

諾華與黑石集團創(chuàng)立心血管公司 投資2.5億美元開發(fā)靶向療法

近日，美國黑石集團旗下的私人投資平臺黑石生命科學(xué)公司宣布與諾華共同創(chuàng)建一家心血管初創(chuàng)公司Anthos Therapeutics，其定位是專注于為高危心血管疾病患者群體開發(fā)和商業(yè)化經(jīng)基因和藥物驗證的新一代靶向療法。

羅氏研發(fā)合作：細胞療法聯(lián)用PD-L1抗體治療實體瘤

日前，生物醫(yī)藥公司Immatics與羅氏達成臨床試驗合作，評估創(chuàng)新型自體細胞療法IMA101與免疫檢查點抑制劑atezolizumab聯(lián)合使用，在多種實體瘤患者中的安全性和有效性。

普渡制藥2.75億美元開發(fā)創(chuàng)新止痛藥

28日，生物技術(shù)公司TetraGenetics宣布，它已與普渡制藥旗下的子公司Imbrium Therapeutics達成了一項戰(zhàn)略性研發(fā)合作協(xié)議。利用TetraGenetics專有的TetraExpress™平臺，開發(fā)離子通道抗體候選藥物，長效管理慢性疼痛。

華人學(xué)者發(fā)現(xiàn)結(jié)腸癌新靶標(biāo)

近日，來自馬薩諸塞大學(xué)阿默斯特分校的研究人員發(fā)現(xiàn)氧化偶氮甲烷/右旋糖酐硫酸酯鈉誘導(dǎo)的結(jié)腸癌小鼠血漿和結(jié)腸中的環(huán)氧脂肪酸(EpFA)的含量都升高了，EpFA是由細胞色素P450(CYP)單加氧酶產(chǎn)生的類二十烷代謝產(chǎn)物。CYP單加氧酶將是預(yù)防或者治療結(jié)腸癌的潛在治療靶標(biāo)。

人工蛋白可以激發(fā)產(chǎn)生抗HIV抗體

近日，來自北卡羅來納大學(xué)教堂山分校、賓州州立大學(xué)等單位的研究人員通過計算機設(shè)計了一些蛋白表位，可以激活兔子產(chǎn)生對抗HIV-1的抗體。

研究人員揭示部分肺癌耐藥的根本原因

來自金澤大學(xué)的研究人員在《Nature Communications》上發(fā)表最新研究表明AXL會導(dǎo)致一些肺癌病人對奧西替尼具有固有的耐藥性，聯(lián)合奧西替尼和AXL抑制劑可以顯著削弱癌細胞對奧西替尼的耐藥性。

研究發(fā)現(xiàn)生物學(xué)年齡和乳腺癌風(fēng)險相關(guān)

根據(jù)NIH發(fā)表的一項最新研究，生物學(xué)年齡與未來患乳腺癌的概率有關(guān)。女性的生物學(xué)年齡每比實際年齡衰老五歲，患乳腺癌的概率就會增加15%。

兩篇研究論文揭示一種新型CRISPR/Cas9療法有望治療早衰癥

如今，在一項新的研究中，來自美國沙克生物研究所的研究人員開發(fā)出一種新的基因療法來幫助減緩衰老過程。這些研究結(jié)果重點介紹了一種新的CRISPR/Cas9基因組編輯療法。它能夠抑制哈欽森-吉爾福德早衰癥綜合征小鼠模型中觀察到的加速衰老。

《柳葉刀》：人工智能可識別九類急性腦 CT 異常

在新研究中，人工智能深度學(xué)習(xí)能夠準(zhǔn)確識別頭部CT掃描中9種不同程度的異常。研究人員從印度20家醫(yī)院門診放射中心，收集了超過313000張匿名患者的頭部CT掃描影像來訓(xùn)練其算法。結(jié)果顯示算法能夠準(zhǔn)確識別頭部CT掃描中9種不同的嚴重異常。

世界首臺5G遠程輔助手術(shù)成功實施

近日，世界上第一臺通過5G技術(shù)進行遠程輔助的手術(shù)成功實施。提供遠程輔助的西班牙醫(yī)生Antonio De Lacy表示，這意味著，新一代無線技術(shù)將使醫(yī)療領(lǐng)域的機器人向遠程控制手術(shù)邁出了關(guān)鍵性的一步。