新基首創(chuàng)紅細(xì)胞成熟劑luspatercept即將提交申請(qǐng)

生物制藥巨頭新基(Celgene)近日宣布對(duì)luspatercept治療輸血依賴(lài)性β地中海貧血和骨髓增生異常綜合癥(MDS)生物制品許可申請(qǐng)(BLA)的FDA提交時(shí)間表進(jìn)行了更新。該BLA申請(qǐng)批準(zhǔn)luspatercept用于：(1)治療與極低危至中危MDS(骨髓涂片存在環(huán)形鐵幼粒細(xì)胞[ring sideroblast，RS])相關(guān)并且需要紅細(xì)胞輸注的貧血成人患者;(2)治療與β地中海貧血相關(guān)并且需要定期輸注紅細(xì)胞的貧血成人患者。

該公司預(yù)計(jì)將在2019年4月提交BLA。作為全球合作的一部分，Acceleron制藥公司與新基正在聯(lián)合開(kāi)發(fā)luspatercept。

該BLA基于2項(xiàng)III期臨床研究的數(shù)據(jù)，其中：BELIEVE研究在輸血依賴(lài)性β地中海貧血患者中開(kāi)展，MEDALIST研究在極低至中位MDS患者中開(kāi)展。這2項(xiàng)研究均達(dá)到了主要終點(diǎn)和全部關(guān)鍵次要終點(diǎn)。結(jié)果顯示，與安慰劑組相比，luspatercept治療組患者輸血負(fù)擔(dān)顯著減少。這2項(xiàng)研究的數(shù)據(jù)已在2018年美國(guó)血液學(xué)會(huì)(ASH)年會(huì)上公布。

根據(jù)這2個(gè)研究的數(shù)據(jù)，新基和Acceleron也計(jì)劃在2019年上半年向歐盟提交監(jiān)管文件。

luspatercept的作用機(jī)制

luspatercept是一種首創(chuàng)的(first-in-class)紅細(xì)胞成熟劑(EMA)，可調(diào)節(jié)晚期紅細(xì)胞的成熟。該藥是一種可溶性融合蛋白，由人IgG1的Fc結(jié)構(gòu)域與激活素IIB型受體(ActRIIB)胞外結(jié)構(gòu)域融合而成，作為一種配體陷阱，通過(guò)靶向結(jié)合可調(diào)節(jié)晚期RBC成熟的轉(zhuǎn)化生長(zhǎng)因子(TGF)-β超家族的特定配體，減少Smad2/3信號(hào)通路的激活，改善無(wú)效紅細(xì)胞的生成，促進(jìn)晚期紅細(xì)胞的成熟，提高血紅蛋白水平。

目前，新基和Acceleron也正在評(píng)估luspatercept治療非輸血性β地中海貧血和骨髓纖維化的潛力。業(yè)界對(duì)luspatercept的商業(yè)前景也十分看好。去年底，EvaluatePharma發(fā)布報(bào)告《Vantage 2019 Preview》，盤(pán)點(diǎn)了全球20個(gè)最有價(jià)值的研發(fā)項(xiàng)目，luspatercept以31億美元的凈現(xiàn)值(NPV)位列第18位。

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