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        靶向治療可減緩罕見結(jié)締組織腫瘤的進(jìn)展
        
			
        
				2019-01-06 15:20:53
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        在一項(xiàng)三期臨床試驗(yàn)中，一項(xiàng)名為索拉非尼的藥物在完成治療的患者中有80%停止了硬纖維瘤的進(jìn)展兩年，與安慰劑相比，無進(jìn)展生存期顯著增加。(無進(jìn)展生存期是指患者在沒有疾病惡化的情況下生存的時(shí)間長度)。
        

        靶向治療可減緩罕見結(jié)締組織腫瘤的進(jìn)展
        

        多中心試驗(yàn)的結(jié)果發(fā)表在新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志上。
        

        對于硬纖維瘤患者沒有標(biāo)準(zhǔn)治療方法。“一般來說，desmoids是局部侵襲性的，往往是疼痛的腫瘤，沒有有效的治療方法，”紐約長老會(huì)/哥倫比亞大學(xué)歐文醫(yī)學(xué)中心的血液學(xué)/腫瘤學(xué)主任，醫(yī)學(xué)博士Gary K. Schwartz說。紙。“索拉非尼是一種口服藥，為直接靶向硬纖維瘤生長的能力提供了一種新方法。”
        

        硬纖維瘤(也稱為侵襲性纖維瘤病)是結(jié)締組織中出現(xiàn)的異常生長，可發(fā)生在體內(nèi)的任何部位。硬纖維瘤不被認(rèn)為是癌性的，因?yàn)樗鼈儾粫?huì)擴(kuò)散到身體的其他部位。它們通常不會(huì)導(dǎo)致死亡，但這些腫瘤可能通過侵入周圍組織，引起疼痛，限制活動(dòng)性和干擾器官功能而引起嚴(yán)重的健康問題。每年約有1,000例新病例(主要是年輕人)在美國被診斷出來。
        

        硬纖維瘤非常復(fù)雜并且即使在同一患者中也表現(xiàn)出廣泛的行為。一些腫瘤自發(fā)收縮，一些腫瘤保持穩(wěn)定，另一些腫瘤則積極生長。治療因患者而異。在過去，大多數(shù)患者接受了手術(shù)治療，但由于腫瘤返回的風(fēng)險(xiǎn)很高，現(xiàn)在手術(shù)主要用于被認(rèn)為復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)較低的腫瘤。放射，化療和激素治療有時(shí)可有效減少腫瘤大小和減輕疼痛。
        

        在這項(xiàng)隨機(jī)，雙盲試驗(yàn)中，87名患有進(jìn)行性，癥狀性或復(fù)發(fā)性硬纖維瘤的患者口服索拉非尼或安慰劑，直至掃描顯示疾病進(jìn)展。
        

        索拉非尼是一種靶向療法，可作用于酪氨酸激酶 - 與癌癥發(fā)展有關(guān)的酶 - 抑制癌細(xì)胞的生長和支持腫瘤發(fā)展的新血管的形成。該藥已被FDA批準(zhǔn)用于治療某些類型的晚期腎，肝和甲狀腺癌。它尚未被批準(zhǔn)用于治療硬纖維瘤。
        

        這項(xiàng)研究正在進(jìn)行中，但研究人員估計(jì)服用索拉非尼的患者兩年后無進(jìn)展生存率為81%，服用安慰劑的患者僅為36%。“這是一個(gè)非常了不起的結(jié)果，”施瓦茨說，他也是哥倫比亞大學(xué)Vagelos醫(yī)師和外科醫(yī)生學(xué)院的腫瘤學(xué)教授。“事實(shí)上，我們在治療硬纖維瘤方面從未見過這樣的結(jié)果。”
        

        服用索拉非尼的患者比服用安慰劑的患者更常見副作用，包括皮疹，高血壓和腹瀉。
        

        該研究旨在測量索拉非尼對無進(jìn)展生存的影響。它沒有說明藥物是否導(dǎo)致疼痛或其他癥狀有意義的改善。
        

        此外，治療組中22%的患者因不良事件(如疲勞和皮疹)而停止治療。
        

        需要額外的臨床試驗(yàn)來確定最佳劑量以降低治療相關(guān)不良事件的風(fēng)險(xiǎn)，并確定無進(jìn)展生存期的增加是否也會(huì)導(dǎo)致疼痛緩解，功能和生活質(zhì)量的改善。
        

        研究人員目前正在分析該試驗(yàn)中獲得的腫瘤樣本，以更好地了解索拉非尼如何在分子和細(xì)胞水平上影響硬纖維瘤。了解索拉非尼的作用機(jī)制可能會(huì)導(dǎo)致未來開發(fā)其他療法。
        
			

			
          
        
			
        
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