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        CRISPR干細(xì)胞可以為肌營(yíng)養(yǎng)不良癥提供持久治療
        
			
        
				2019-11-15 10:11:20
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        在過去的幾年中，我們?cè)贒uchenne肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(DMD)的研究中取得了一些重大進(jìn)展，該疾病是一種罕見但具有毀滅性的遺傳性疾病，可導(dǎo)致肌肉丟失和身體障礙。使用基因編輯工具CRISPR的研究人員在先前的研究中已經(jīng)在嚙齒動(dòng)物和犬科動(dòng)物模型中表明，修復(fù)或去除關(guān)鍵疾病突變是可能的，并且可以改善肌肉功能?，F(xiàn)在，在密蘇里州大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員的一項(xiàng)新研究中，科學(xué)家表明，使用CRISPR編輯肌肉干細(xì)胞(MuSCs)的突變可能提供終身糾正導(dǎo)致該疾病的基因突變的手段。 。
        

        CRISPR干細(xì)胞可以為肌營(yíng)養(yǎng)不良癥提供持久治療
        

        這項(xiàng)新研究的發(fā)現(xiàn)最近發(fā)表在《分子療法》上，標(biāo)題為“ AAV9編輯正常和營(yíng)養(yǎng)不良的成年小鼠的肌肉干細(xì)胞 ”。
        

        MU分子微生物學(xué)和免疫學(xué)系教授段東升博士解釋說：“研究表明，CRISPR可用于編輯導(dǎo)致動(dòng)物模型中肌肉細(xì)胞早期死亡的突變。”醫(yī)學(xué)院。“但是，人們主要擔(dān)心復(fù)發(fā)，因?yàn)檫@些經(jīng)過基因編輯的肌肉細(xì)胞會(huì)隨著時(shí)間而消耗。如果我們可以糾正肌肉干細(xì)胞中的突變，那么從編輯后的干細(xì)胞中再生的細(xì)胞將不再攜帶該突變。CRISPR對(duì)肌肉干細(xì)胞的一次性治療可能導(dǎo)致再生肌細(xì)胞中肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白的持續(xù)表達(dá)。”
        

        DMD兒童的基因突變會(huì)中斷稱為肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白的蛋白質(zhì)的產(chǎn)生。沒有肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白，肌肉細(xì)胞就會(huì)變?nèi)醪⒆罱K死亡。許多孩子失去行走的能力，呼吸和心臟功能必不可少的肌肉最終停止工作。
        

        在當(dāng)前的研究中，研究人員首先通過AAV9將基因編輯工具提供給正常的小鼠肌肉，AAV9是FDA最近批準(zhǔn)用于治療脊髓性肌萎縮的病毒。
        

        作者寫道：“用腺相關(guān)病毒serotype-9(AAV9)對(duì)MuSC的CRISPR編輯有望為肌肉營(yíng)養(yǎng)不良患者提供持續(xù)的基因修復(fù)治療。” “但是，關(guān)于AAV9是否轉(zhuǎn)導(dǎo)MuSC的證據(jù)存在矛盾。為了嚴(yán)格解決這個(gè)問題，我們使用了肌肉移植模型。移植的肌肉在從MuSCs再生之前完全壞死。我們向Ai14小鼠注射了AAV9.Cre。”
        

        首席研究研究員邁克爾·南斯(Michael Nance)是段實(shí)驗(yàn)室的醫(yī)學(xué)博士課程學(xué)生。他補(bǔ)充說：“我們將經(jīng)AAV9處理的肌肉移植到免疫缺陷的小鼠中。移植的肌肉首先死亡，然后從其干細(xì)胞再生。如果干細(xì)胞被成功編輯，那么再生的肌肉細(xì)胞也應(yīng)該攜帶被編輯的基因。”
        

        令人驚訝的是，研究人員的推理是正確的，因?yàn)樗麄冊(cè)谠偕∪庵邪l(fā)現(xiàn)了大量編輯過的細(xì)胞。然后他們測(cè)試了是否可以使用CRISPR編輯DMD小鼠模型中的肌肉干細(xì)胞。與正常肌肉中的發(fā)現(xiàn)相似，患病肌肉中的干細(xì)胞也得到了編輯。從這些編輯過的細(xì)胞再生的細(xì)胞成功產(chǎn)生了肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白。
        

        “這一發(fā)現(xiàn)表明，CRISPR基因編輯可能為終生糾正DMD和其他潛在肌肉疾病中的基因突變提供一種方法，” Duan總結(jié)道。“我們的研究表明，CRISPR可用于有效編輯負(fù)責(zé)肌肉再生的干細(xì)胞。治療負(fù)責(zé)維持肌肉生長(zhǎng)的干細(xì)胞的能力可能為一次性治療鋪平道路，這種一次性治療可以為患者的一生提供基因編輯的細(xì)胞來源。”
        
			

			
          
        
			
        
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