综合精品天天夜夜久久,日本中文字幕二区区精品,亚洲欧美中文字幕制服二区,青青青国产爽爽视频免费观看

      

      

        
  

        

        
	
	

        

        



        

	
        

        
	
        
  	       
        
       中國基因網(wǎng)您的位置：首頁 >國內研究 >        
        
  
        
		
        
			
        三藥合劑以最常見的遺傳性囊性纖維化形式改善肺功能
        
			
        
				2019-11-02 09:07:22
				?
			  來源：
			
        
		
        
				
		
        
			
        UT西南航空參與的一項三期臨床試驗確定，三藥聯(lián)用可改善具有單基因最常見基因突變的囊性纖維化(CF)患者的肺功能并減少其癥狀。
        

        本月初，食品藥品管理局根據(jù)這項國際研究的結果批準了該療法，該研究今天發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上。同時出現(xiàn)在《柳葉刀》上的一項同伴調查報告了具有一兩個副本突變的人。
        

        三藥合劑以最常見的遺傳性囊性纖維化形式改善肺功能
        

        UT西南醫(yī)學中心內科副教授Raksha Jain博士是NEJM文章的通訊作者，也是《柳葉刀》研究的研究者。Jain博士將在本周在納什維爾舉行的北美囊性纖維化會議上介紹這兩項研究。
        

        CF是一種慢性，進行性和經(jīng)常致命的遺傳性疾病，會影響兒童和年輕人的呼吸系統(tǒng)和消化系統(tǒng)。的汗腺和生殖系統(tǒng)通常也參與其中?；加蠧F的人的壽命會縮短。
        

        賈恩博士說：“盡管有超過一千種不同的致病突變，但近90%的囊性纖維化患者至少有一個最常見的突變Phe508del CFTR等位基因。”
        

        她說，全世界估計有80,000人受到囊性纖維化跨膜電導調節(jié)劑(CFTR)蛋白突變的影響。人們從每個父母那里繼承了一個編碼CFTR蛋白的基因。
        

        “這三藥聯(lián)合在人與囊性高效纖維化誰繼承了Phe508del CFTR突變，改善健康狀況和癥狀，” Jain博士說，指的是新英格蘭醫(yī)學雜志上的那些基因的突變一個拷貝研究。
        

        在2018年6月至2019年4月在13個國家/地區(qū)的115個地點進行的臨床試驗中，將403名12歲及以上的患者隨機接受elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor聯(lián)合治療或安慰劑治療。該試驗由Vertex制藥公司共同贊助。
        

        在第4周和第24周測量肺功能。與接受安慰劑的患者相比，治療組的肺功能在第4周顯著改善，并持續(xù)到第24周。此外，治療組的肺部火勢上升或癥狀增加了63%。研究參與者還回答了有關其生活質量和呼吸道癥狀的調查問卷，其中治療組的受訪者在這些領域的得分更高。
        

        出汗后鹽分過多是囊性纖維化的標志。她補充說，治療組的汗液中鹽濃度低于安慰劑組，這表明該療法如何針對疾病的根本原因。
        

        導致停藥的不良事件發(fā)生在獲得該藥物組合者的百分之一。賈恩博士說，盡管該療法通常是安全且耐受性良好的，但仍需要進行長期研究以進一步了解潛在的副作用。
        

        “ CF社區(qū)正在努力為那些沒有合適的基因突變而沒有資格接受這種治療的人尋找高效的療法，” Dedman家庭臨床研究學者兼UTSW主任Jain博士說。成人囊性纖維化中心。
        
			

			
          
        
			
        
            鄭重聲明：本文版權歸原作者所有，轉載文章僅為傳播更多信息之目的，如有侵權行為，請第一時間聯(lián)系我們修改或刪除，多謝。
			
        
			
			
        
        
        推薦內容