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        CRISPR及其他基因治療的進(jìn)展
        
			
        
				2019-04-03 09:25:02
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        這是基因治療領(lǐng)域的激動(dòng)人心的時(shí)刻。在社區(qū)不得不縮減，學(xué)習(xí)和恢復(fù)美國(guó)和法國(guó)臨床試驗(yàn)的悲慘挫折之后，感覺(jué)仿佛正在經(jīng)歷復(fù)興之后的二十年。
        

        CRISPR及其他基因治療的進(jìn)展
        

        但是在2019年，我們可以在許多方面看到真正的進(jìn)展。正如60分鐘所記載的那樣，針對(duì)鐮狀細(xì)胞病的干細(xì)胞基因治療試驗(yàn)在治療這種常見(jiàn)且疼痛的疾病方面顯示出真正的希望。28歲的Floridian Jennelle Stephenson基本上已經(jīng)擺脫了這種疾病。“這看起來(lái)像是一種治療方法，”美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院院長(zhǎng)弗朗西斯科林斯博士，醫(yī)學(xué)博士，攝影師說(shuō)。
        

        在肌營(yíng)養(yǎng)不良癥中，一家生物技術(shù)公司Exonics Therapeutics正在治療Duchenne肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的犬模型。在倫敦皇家獸醫(yī)學(xué)院的走廊上看到一張經(jīng)過(guò)基因處理的查爾斯王后西班牙獵犬的視頻幾乎與看到一個(gè)孩子在治療脊髓性肌萎縮癥后獲得力量或在治療遺傳性失明后進(jìn)入障礙訓(xùn)練課程一樣令人欣慰。
        

        基因工程和生物技術(shù)新聞(GEN)團(tuán)隊(duì)很高興能夠報(bào)道這些有前途的故事，作為我們定期編輯報(bào)道的一部分。通過(guò)我們?cè)?019年1月的重新設(shè)計(jì)，我們?cè)诰庉嫴藛沃刑砑恿艘粋€(gè)新的“支柱” - 基因編輯。上個(gè)月，GEN資深作家Julianna LeMieux博士報(bào)道了新興的噬菌體治療領(lǐng)域。
        

        在這個(gè)補(bǔ)充 - CRISPR和超越：基因治療的進(jìn)展 - 我們深入研究基因治療中一些最令人興奮的前沿，其中許多涉及CRISPR基因編輯。GEN記者M(jìn)aryAnn Labant研究了CRISPR技術(shù)對(duì)腎臟和其他疾病基因治療計(jì)劃的影響(“CRISPR Jump-Starts Gene
        

        Therapy”，第8頁(yè))。我們還采訪了一位最有前途的基因治療生物技術(shù)公司Bluebird Bio的首席執(zhí)行官Nick Leschly。采訪由我們的姐妹期刊人類基因療法臨床開發(fā)(“Recoding for Life”，p12)的基因治療先驅(qū)James M. Wilson博士進(jìn)行。
        

        我們還有兩篇文章研究了CRISPR在實(shí)驗(yàn)室中的強(qiáng)大作用。在“CRISPR如何改變篩選技術(shù)”(第16頁(yè))中，索尼薩爾茲曼報(bào)告了隨著CRISPR方法的出現(xiàn)，對(duì)改進(jìn)篩選技術(shù)的期望如何得到提升。在“CRISPR篩選：正確工作的正確工具”(第24頁(yè))中，劍橋大學(xué)研究員Alsdair Russell博士就研究者執(zhí)行成功的CRISPR篩選標(biāo)準(zhǔn)提供了更多技術(shù)觀點(diǎn)。
        

        最后但并非最不重要的是，我們有“尋找她的利基”(第19頁(yè))，這是對(duì)法國(guó)微生物學(xué)家Emmanuelle Charpentier博士的精彩訪談的亮點(diǎn)。在幾個(gè)月前在紐約進(jìn)行的這次采訪中，Charpentier回憶了導(dǎo)致CRISPR基因編輯發(fā)展的一些重要時(shí)刻。Charpentier是CRISPR Therapeutics的聯(lián)合創(chuàng)始人之一，該公司與Vertex Pharmaceuticals合作，為β-地中海貧血患者啟動(dòng)基因編輯試驗(yàn)。
        

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