罕見(jiàn)病重磅政策即將出臺(tái)：孤兒藥享不超過(guò)7年的市場(chǎng)獨(dú)占期

本文轉(zhuǎn)自：健康時(shí)報(bào)

（人民日?qǐng)?bào)健康客戶(hù)端記者 徐詩(shī)瑜）5月9日，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布了《中華人民共和國(guó)藥品管理法實(shí)施條例（修訂草案征求意見(jiàn)稿）》，其中關(guān)于罕見(jiàn)病的條例列入了，“鼓勵(lì)開(kāi)展已上市藥品針對(duì)罕見(jiàn)病的新適應(yīng)癥開(kāi)發(fā)，對(duì)臨床急需的罕見(jiàn)病藥品予以?xún)?yōu)先審評(píng)審批?！薄皩?duì)批準(zhǔn)上市的罕見(jiàn)病新藥，在藥品上市許可持有人承諾保障藥品供應(yīng)情況下，給予最長(zhǎng)不超過(guò)7年的市場(chǎng)獨(dú)占期，期間不再批準(zhǔn)相同品種上市。藥品上市許可持有人不履行供應(yīng)保障承諾的，終止市場(chǎng)獨(dú)占期”。

“這是一個(gè)振奮人心的好消息，對(duì)罕見(jiàn)病患者、罕見(jiàn)病研發(fā)市場(chǎng)都是福音，是罕見(jiàn)病藥品領(lǐng)域的重磅激勵(lì)政策?！眹?guó)家衛(wèi)健委第二屆罕見(jiàn)病診療與保障專(zhuān)家委員會(huì)委員、山東大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院教授李順平在接受人民日?qǐng)?bào)健康客戶(hù)端記者采訪(fǎng)時(shí)表示，市場(chǎng)獨(dú)占期是現(xiàn)在美國(guó)、歐盟等國(guó)通行的罕見(jiàn)病藥品激勵(lì)措施，此前國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的三批境外臨床急需用藥中超過(guò)半數(shù)為孤兒藥，罕見(jiàn)病用藥審評(píng)審批一直有綠色通道機(jī)制，但此次是以正式的實(shí)施條例形式進(jìn)行規(guī)范管理。

國(guó)際孤兒藥市場(chǎng)獨(dú)占期為7到10年，此次鼓勵(lì)措施與發(fā)達(dá)國(guó)家基本持平

罕見(jiàn)病發(fā)病率低，罕見(jiàn)病藥品具有需求量小、費(fèi)用高、替代品少等特點(diǎn)，也常被稱(chēng)為“孤兒藥”。對(duì)于創(chuàng)新藥企來(lái)說(shuō)，孤兒藥的盈利問(wèn)題是他們考量生產(chǎn)研發(fā)的一個(gè)重要因素。“罕見(jiàn)病藥品市場(chǎng)相對(duì)較小，有些罕見(jiàn)病患者只有幾百、幾千例，在缺乏激勵(lì)政策的情況下，很多企業(yè)不愿意參與研發(fā)。七千余種罕見(jiàn)病中95%仍缺乏有效的干預(yù)措施，鼓勵(lì)研發(fā)上市，是罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域的一個(gè)重要需求?！崩铐樒浇榻B。

記者查詢(xún)發(fā)現(xiàn)，1983年美國(guó)《孤兒藥法》（Orphan Drug Act）發(fā)布以來(lái)，日本、歐盟等也相繼出臺(tái)了和罕見(jiàn)病用藥相關(guān)的法律法規(guī)。美國(guó)在《孤兒藥法》中規(guī)定，一般情況下，罕見(jiàn)病新藥可以享有最長(zhǎng)7年的市場(chǎng)獨(dú)占期，日本、歐盟的法條中罕見(jiàn)病醫(yī)藥產(chǎn)品上市后可以獲得最長(zhǎng)達(dá)10年的市場(chǎng)獨(dú)占期。此次國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布的征求意見(jiàn)稿中“最長(zhǎng)不超過(guò)7年的市場(chǎng)獨(dú)占期”與發(fā)達(dá)國(guó)家基本持平。

罕見(jiàn)病藥品政策不斷完善，或?qū)?lái)孤兒藥研發(fā)領(lǐng)域的重新洗牌

自2018年5月國(guó)家衛(wèi)健委等五部門(mén)聯(lián)合印發(fā)《第一批罕見(jiàn)病》目錄以來(lái)，多位罕見(jiàn)病專(zhuān)家呼吁建立更加完善的罕見(jiàn)病藥品醫(yī)療保障機(jī)制。在國(guó)家醫(yī)保局2021年9月對(duì)政協(xié)委員的答復(fù)函中提到，國(guó)內(nèi)上市的罕見(jiàn)病用藥中有40余種已被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。

李順平表示，此次的激勵(lì)措施有利于企業(yè)進(jìn)行長(zhǎng)遠(yuǎn)布局，對(duì)于現(xiàn)在部分企業(yè)無(wú)序扎堆某些適應(yīng)癥的資源浪費(fèi)及市場(chǎng)亂象有一定調(diào)節(jié)作用，或?qū)?lái)孤兒藥研發(fā)領(lǐng)域的重新洗牌。接下來(lái)還有一系列的孤兒藥政策可能有待完善，比如科研支持、申報(bào)減免政策、孤兒藥資格認(rèn)定政策、成立罕見(jiàn)病專(zhuān)業(yè)辦公室統(tǒng)一管理等?！昂币?jiàn)病藥物研發(fā)是一個(gè)長(zhǎng)期的過(guò)程，從研發(fā)到最后的落地還有很長(zhǎng)的一段路要走，但對(duì)于患者及整個(gè)罕見(jiàn)病行業(yè)來(lái)說(shuō)，國(guó)家的鼓勵(lì)措施都是一件好事?！崩铐樒秸f(shuō)。