新藥減緩干性年齡相關(guān)性黃斑變性的進(jìn)展
一個(gè)國(guó)際研究小組已經(jīng)找到一種方法來(lái)減緩?fù)砥谛问降哪挲g相關(guān)性黃斑變性(AMD)的進(jìn)展,這是西方國(guó)家不可逆轉(zhuǎn)的嚴(yán)重視力喪失的主要原因。
“我很滿意結(jié)果。在過(guò)去的十年中,我們?cè)谥委烝MD的一種晚期并發(fā)癥方面取得了巨大的進(jìn)步,這種并發(fā)癥被稱為濕性AMD,其中血管在眼睛后部滲漏并迅速破壞視力,“團(tuán)隊(duì)成員Robyn Guymer教授說(shuō)。澳大利亞眼科研究中心和墨爾本大學(xué)。
“現(xiàn)在我們正在引導(dǎo)我們注意治療AMD其他不可逆轉(zhuǎn)的晚期并發(fā)癥,稱為干性AMD或地理性萎縮。”
干性AMD是視網(wǎng)膜中的細(xì)胞多年緩慢死亡的狀態(tài),最終導(dǎo)致不可逆的視力喪失。
“這就像是在你的視野中吃了蟲(chóng)洞,他們慢慢地在視覺(jué)的中間部分加入,破壞了閱讀,駕駛和識(shí)別面孔的能力,”Guymer教授解釋說(shuō)。
Apellis Pharmaceuticals,Inc。是一家臨床階段的生物制藥公司,開(kāi)發(fā)了一種治療自身免疫疾病的新型治療化合物平臺(tái),開(kāi)發(fā)了一種名為補(bǔ)體因子3(C3)抑制劑APL-2的新化合物,用于治療干性AMD患者。
研究人員說(shuō):“APL-2被設(shè)計(jì)用于在C3中心抑制補(bǔ)體級(jí)聯(lián),并且可能比補(bǔ)體的部分抑制劑更有效地治療多種補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病。”
“APL-2是一種與聚乙二醇聚合物結(jié)合的合成環(huán)肽,可與C3和C3b特異性結(jié)合,有效阻斷補(bǔ)體激活的三種途徑(經(jīng)典,凝集素和替代)。”
在APL-2的II期試驗(yàn)菲伊被Apellis制藥公司資助,其中包括246例在40個(gè)試驗(yàn)基地,在美國(guó),澳大利亞和新西蘭。
每月或每隔一個(gè)月給患者注射12個(gè)月,與對(duì)照患者相比,導(dǎo)致干燥AMD病變生長(zhǎng)分別減少29%和20%。
此外,在研究的后六個(gè)月中觀察到更大的效果:每月給藥時(shí)干燥AMD病變生長(zhǎng)率降低47%,每隔一個(gè)月給藥降低33%。
“我們對(duì)這項(xiàng)研究的結(jié)果感到非常興奮,” Apellis Pharmaceuticals的創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Cedric Francois博士說(shuō)。
“除了在12個(gè)月內(nèi)顯示出統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著的疾病減緩之外,APL-2的效果似乎在研究的后六個(gè)月增加,使變性率減慢近一半。我們計(jì)劃盡快推進(jìn)第三階段的研究。“
“對(duì)于所有患有干性AMD的人來(lái)說(shuō),這些結(jié)果非常令人興奮,” Retina-Vitreous Associates Medical Group的團(tuán)隊(duì)成員David Boyer博士說(shuō)。
“目前這是一種無(wú)法治愈的疾病,本次試驗(yàn)中萎縮進(jìn)展的減少為我們患者的視力維持提供了新的希望。”
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