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        Karyopharm首創(chuàng)XPO1抑制劑selinexor被美國FDA咨詢委員會否決
        
			
        
				2019-03-01 10:10:24
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        Karyopharm Therapeutics是一家臨床階段的制藥公司，專注于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)針對核轉運及相關靶標的首創(chuàng)新型療法，用于治療癌癥及其他重大疾病。目前，該公司靶向抗癌藥selinexor的新藥申請(NDA)正在接受美國FDA的優(yōu)先審查，處方藥用戶收費法(PDUFA)目標日期為2019年4月6日。該NDA旨在申請FDA加速批準selinexor與地塞米松聯(lián)合用藥方案，用于既往已接受至少3種療法且其疾病對至少一種蛋白酶體抑制劑(PI)、一種免疫抑制劑(IMiD)、一種抗CD38單克隆抗體難治的復發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤(RRMM)患者。
        

        Karyopharm首創(chuàng)XPO1抑制劑selinexor被美國FDA咨詢委員會否決
        

        近日，美國食品和藥物管理局(FDA)腫瘤藥物咨詢委員會(ODAC)已召開會議，對selinexor的NDA進行了討論和投票表決。經(jīng)過對NDA數(shù)據(jù)仔細審查后，ODAC以8票否定、5票贊成的投票結果，不支持加速批準selinexor。ODAC表示，F(xiàn)DA應采取觀望態(tài)度，直到今年年底關鍵性III期研究的數(shù)據(jù)出爐。
        

        繼上周五因FDA簡報材料對selinexor安全性質疑導致股價重創(chuàng)之后，此次ODAC審查結果使Karyopharm公司股價再次下挫，幅度達19%。
        

        BOSTON研究是一項隨機、開放標簽、III期研究，在既往已接受1-3種療法治療的復發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中開展，正在評估selinexor與Velcade(bortezomib，硼替佐米)和低劑量地塞米松聯(lián)合用藥方案相對于Velcade與低劑量地塞米松聯(lián)合用藥方案的療效和安全性。重要的是，在該研究中，selinexor治療組中selinexor和Velcade均每周給藥一次，而對照組中Velcade按已批準的給藥方案每周給藥2次。該研究的患者入組已經(jīng)完成，預計最早在2019年底或2020年結束，取決于無進展生存(PFS)事件，這是該研究的主要終點。
        

        Karyopharm公司創(chuàng)始人、總裁兼首席科學官Sharon Shacham表示，“雖然我們對ODAC推薦推遲批準selinexor的建議感到失望，但我們計劃與FDA在繼續(xù)審查NDA的過程中密切合作，評估向前推進的最佳路徑。Karyopharm仍致力于改善癌癥患者的預后，包括那些復發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。三級難治性多發(fā)性骨髓瘤患者在使用迄今為止批準的最有效的3類骨髓瘤藥物治療后病情仍然進展，這類患者迫切需要新的治療方案。Karyopharm已經(jīng)匯編并向FDA提交了一份引人注目的綜合臨床數(shù)據(jù)包，以支持對selincer的加速批準請求。我們致力于與FDA、患者和骨髓瘤社區(qū)合作，目標是為那些沒有其他已知臨床受益選擇的患者提供selinexor。”
        

        ODAC的建議對FDA并不具有約束力，但FDA在做出最終審查時通常都會考慮其意見。除了FDA之外，selinexor也正在接受歐洲藥品管理局(EMA)的加速評估。在美國和歐盟，selinexor均被授予了孤兒藥資格，在美國還被授予了快速通道資格。
        

        selinexor是一種首創(chuàng)、口服、選擇性核輸出抑制劑(SINE)化合物，通過結合并抑制核輸出蛋白XPO1(又名CRM1)發(fā)揮作用，導致腫瘤抑制蛋白在細胞核內(nèi)積累，這將重新啟動并放大它們的腫瘤抑制功能，導致癌細胞選擇性凋亡，同時不會對正常細胞造成顯著影響。
        

        目前，Karyopharm公司也正在多個中期、后期臨床研究中評估selinexor治療一系列血液系統(tǒng)惡性腫瘤和實體瘤的潛力，包括多發(fā)性骨髓瘤(3個臨床研究：BOSTON，STORM，STOMP)、彌漫性大B細胞淋巴瘤(SADAL研究)、脂肪肉瘤(SEAL研究)、子宮內(nèi)膜癌(SIENDO研究)、膠質母細胞瘤(KING研究)。(生物谷Bioon.com)
        
			

			
          
        
			
        
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