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        新的基因編輯方法削減不必要的基因突變
        
			
        
				2018-12-13 17:34:51
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        基因治療是一種新興戰(zhàn)略治療基因異常引起的疾病?；蛑委煹囊环N形式包括直接修復有缺陷的基因,利用基因編輯技術如CRISPR-Cas9。盡管它的治療潛力,基因組編輯也可以引入不必要的和有害的基因錯誤限制了它的臨床可行性?；蚪M研究中發(fā)表的一項研究中,研究人員集中在大阪大學報告修改版的使用可以編輯的CRISPR-Cas9基因顯著更少的錯誤。
        

        新的基因編輯方法削減不必要的基因突變
        

        CRISPR-Cas9作品通過Cas9蛋白的聯(lián)合行動,削減DNA,RNA(sgRNA)和一個簡短的指導,告訴Cas9在哪里。在一起,這兩個分子允許任何基因組中基因有針對性的進行編輯。不過,更大的挑戰(zhàn)是找到一個方法,使特定的基因變化一旦被攻擊目標。
        

        “Cas9劈開股的DNA,基本上把目標基因在兩個,”首席研究員Shinichiro中田宏解釋道。“細胞的嘗試修復被切斷的損害兩塊,但最終的結果是不精確的,常常讓意想不到的突變。”
        

        細胞有修復的精確形式,使用供體DNA作為模板正確的損害。模板作為分子藍圖,讓細胞修復DNA與更大的準確性。重要的是,通過給細胞不同的藍圖,換句話說,通過引入外國供體DNA進入cell-highly準確編輯可以了有缺陷的基因.
        

        “問題在于Cas9乳溝由精確的路線,很少修理”中田宏補充道。“我們不是使用一種修改Cas9,只有“缺口”DNA鏈,而不是削減兩股。我們發(fā)現(xiàn),當尼克目標基因和供體DNA,基本上我們可以霸占精確修復確切目標基因變化。”
        

        研究人員發(fā)現(xiàn)攻擊的技術,這些技術術語單一攻擊目標基因和捐助(SNGD),極大地抑制了意想不到的基因突變的速度比傳統(tǒng)方法。在一個實驗中,標準的技術潛在的有害的錯誤超過90%的時間,而SNGD這樣做不到5%的時間。重要的是,這個精度沒有影響的總體性能的方法,它能夠有效地實現(xiàn)所需的基因編輯。
        

        “我們的研究是一個證明target-donor偷竊可以實現(xiàn)準確的原則基因組編輯沒有DNA乳溝,對它的使用在醫(yī)學有重大影響,”中田宏指出。“有許多疾病的精確Cas9這樣的系統(tǒng)基因治療更劃算,更安全。我們很興奮地看到這種技術將被納入當前范式的基因編輯技術."
        
			

			
          
        
			
        
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