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        包裝遺傳物質的設計蛋白質有助于提供基因治療
        
			
        
				2019-05-09 11:02:27
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        如果您購買過新的iPhone，那么您已經(jīng)體驗過良好的包裝。蓋子慢慢地從盒子中分離出來的方式。拉片可幫助您移除設備。甚至紙張的紋理也很重要。iPhone包裝的每個方面都經(jīng)過精心設計，以獲得令人愉悅的美學體驗。在基因組編輯方面，良好的包裝更為重要。
        

        包裝遺傳物質的設計蛋白質有助于提供基因治療
        

        在“自然”雜志最近的一篇文章中，華盛頓大學的一個生物工程師團隊描述了一種新型包裝，用于保護遺傳材料，特別是RNA。這種設計師包裝由蛋白質組成，這些蛋白質自組裝成稱為衣殼的足球狀納米結構。這些微小的顆粒包裹著RNA，使其能夠在小鼠體內移動數(shù)小時而不會降解 - 避免了成功進行基因編輯的最大挑戰(zhàn)之一。
        

        提供遺傳材料
        

        將遺傳物質(DNA或RNA)移動到整個身體 - 或將其靶向特定器官和組織 - 是人類基因組編輯的關鍵挑戰(zhàn)。除了物理上切割DNA的像CRISPR這樣的技術之外，一些可能挽救生命的基因療法將需要插入新的遺傳元件作為修復模板。但這些遺傳藍圖一旦進入體內就會面臨危險的狀況。
        

        因為致命的感染通常在病原體的不需要的遺傳物質進入我們的細胞時開始，我們的身體已經(jīng)發(fā)展出快速檢測和摧毀外來DNA和RNA分子的復雜方法。簡單地說：未受保護的遺傳物質不會長時間殘留。事實上，在科學家作為基因編輯工具加入之前，CRISPR本身就在細菌中進化，以完成這種搜索和破壞功能。
        

        生物技術專家已經(jīng)知道這個交付問題已有一段時間了。大多數(shù)研究人員已經(jīng)轉向可能聽起來像一個令人驚訝的解決方案：工程病毒。
        

        病毒含有它們自己的遺傳物質，它們插入或注射以感染細胞。如果病毒可以被重新設計，從而代替人指定的遺傳物質導入患者的細胞也沒有使他們生病了，思維變，那么也許他們可以作為DNA或RNA的新的治療位物理包裝。
        

        目前用于將分子遞送到人細胞中的最流行的病毒是腺相關病毒或AAV。這種病毒不僅是實驗室研究的寵兒，美國食品和藥物管理局還準備批準一項開創(chuàng)性的基因療法，該療法在最近的臨床試驗顯示，工程化的AAV可以幫助安全地恢復盲人的有限視力。但是，專家指出，這種良性病毒并不是基因傳遞問題的完美解決方案。
        
			

			
          
        
			
        
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