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        科普兒童院外心臟驟停后的治療性低溫及基因治療對(duì)萊伯先天性阿瑪特病
        
			
        
				2020-02-03 18:54:11
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        建議對(duì)昏迷的成年人在院外心臟驟停后進(jìn)行治療性低溫治療，但有關(guān)對(duì)兒童進(jìn)行這種干預(yù)的數(shù)據(jù)有限。
        

        科普兒童院外心臟驟停后的治療性低溫及基因治療對(duì)萊伯先天性阿瑪特病
        

        方法
        

        我們?cè)?8所兒童醫(yī)院進(jìn)行了針對(duì)性的兩次溫度干預(yù)試驗(yàn)，涉及醫(yī)院外心臟驟停后失去知覺的兒童。在恢復(fù)循環(huán)后的6個(gè)小時(shí)內(nèi)，年齡大于2天且小于18歲的昏迷患者被隨機(jī)分配到治療性體溫過低(目標(biāo)溫度33.0°C)或治療性體溫過低(目標(biāo)溫度36.8°C)。主要療效結(jié)果是使用Vineland Adaptive Behavior Scale，第二版(VABS-II)，在心臟驟停后12個(gè)月生存，得分為70或更高(等級(jí)從20到160，得分越高表明功能越好)。對(duì)心臟驟停前VABS-II評(píng)分至少為70的患者進(jìn)行評(píng)估。
        

        結(jié)果
        

        總共295例患者接受了隨機(jī)分組。在260例可評(píng)估數(shù)據(jù)且在心臟驟停前VABS-II評(píng)分至少為70的患者中，低溫治療組和正常體溫治療組的主要結(jié)局無顯著差異(20%比12%) ;相對(duì)可能性為1.54; 95%置信區(qū)間[CI]為0.86至2.76; P = 0.14)。在所有可以評(píng)估數(shù)據(jù)的患者中，從基線到12個(gè)月的VABS-II評(píng)分變化無顯著差異(P = 0.13)，并且一年生存率相似(低溫治療組為38%vs. 29)在常溫組中的百分比;相對(duì)可能性為1.29; 95%CI為0.93至1.79; P = 0.13)。這些組的感染和嚴(yán)重心律失常的發(fā)生率相似，血液制品的使用率和28天死亡率也相似。
        

        結(jié)論
        

        在院外心臟驟停中幸存下來的昏迷兒童中，治療性低溫與治療性正常體溫相比，并未對(duì)生存帶來顯著的益處，在1年時(shí)仍具有良好的功能預(yù)后。
        

        科普兒童院外心臟驟停后的治療性低溫及基因治療對(duì)萊伯先天性阿瑪特病
        

        RPE65中的突變會(huì)導(dǎo)致Leber先天性黑蒙癥，這是一種進(jìn)行性視網(wǎng)膜變性疾病，嚴(yán)重?fù)p害了兒童的視力。基因療法可以使夜視能力得到適度的改善，但是其對(duì)人體功效的知識(shí)是有限的。
        

        方法
        

        我們進(jìn)行了一項(xiàng)1至2期的開放標(biāo)簽試驗(yàn)，涉及12名參與者，以評(píng)估使用攜帶RPE65互補(bǔ)DNA 的重組腺相關(guān)病毒2/2(rAAV2 / 2)載體進(jìn)行基因治療的安全性和有效性，并測(cè)量超過歷時(shí)3年。四個(gè)參與者被給予較低劑量的載體，而八個(gè)參與者被給予較高劑量。在對(duì)狗的平行研究中，我們調(diào)查了載體劑量，視覺功能和視網(wǎng)膜電圖(ERG)結(jié)果之間的關(guān)系。
        

        結(jié)果
        

        六名受試者在長(zhǎng)達(dá)3年的時(shí)間里，視網(wǎng)膜敏感性均有不同程度的改善，在治療后6至12個(gè)月達(dá)到峰值，然后下降。通過ERG未檢測(cè)到相關(guān)的視網(wǎng)膜功能改善。三名參與者患有眼內(nèi)炎癥，而兩名參與者具有臨床上明顯的視力下降。參與者中央視網(wǎng)膜厚度的減少有所不同。在狗中，使用較低劑量的相同載體進(jìn)行RPE65基因治療可改善視力引導(dǎo)行為，但僅較高劑量可導(dǎo)致視網(wǎng)膜功能改善，而使用ERG可以檢測(cè)到。
        

        結(jié)論
        

        使用rAAV2 / 2 RPE65載體進(jìn)行基因治療可適度和暫時(shí)改善視網(wǎng)膜敏感性。與在狗模型中獲得的結(jié)果進(jìn)行比較表明，驅(qū)動(dòng)視覺周期所需的RPE65數(shù)量存在種屬差異，并且受影響的人對(duì)RPE65的需求未達(dá)到持久，穩(wěn)固效果所需的程度
        
			

			
          
        
			
        
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