新藥為難治性骨髓瘤患者開(kāi)辟了新的治療選擇

一種名為Selinexor的新型藥物為難治性骨髓瘤患者的治療開(kāi)辟了新的選擇。這是一項(xiàng)重大國(guó)際臨床試驗(yàn)的結(jié)論，奧地利克雷姆斯的卡爾·蘭德斯坦納健康科學(xué)大學(xué)(KL Krems)也參加了該試驗(yàn)。該結(jié)果現(xiàn)已發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。由于采用了新的作用方式，該化合物為越來(lái)越多的腫瘤細(xì)胞對(duì)三種主要藥物產(chǎn)生耐藥性的患者帶來(lái)了希望。

多發(fā)性骨髓瘤是血液系統(tǒng)惡性腫瘤的第二常見(jiàn)形式。除了適合患者和傳統(tǒng)化學(xué)療法藥物的自體干細(xì)胞移植外，三類藥物的最佳組合構(gòu)成了骨髓瘤治療的基礎(chǔ)：免疫調(diào)節(jié)藥物(IMiD)，蛋白酶體抑制劑和單克隆抗體。如果患者對(duì)這些藥物中的一種產(chǎn)生抗藥性，他們通常會(huì)改用另一種藥物。目前，對(duì)于越來(lái)越多的對(duì)所有三種藥物都有抗藥性的骨髓瘤患者，尚無(wú)進(jìn)一步的藥物治療方法，從而排除了患者生存率的進(jìn)一步提高。但是，包括KL Krems的Klaus Podar博士(來(lái)自內(nèi)科2，

清晰的結(jié)果

“在我們的試驗(yàn)中，超過(guò)四分之一的骨髓瘤患者對(duì)新藥Selinexor聯(lián)合地塞米松(一種免疫抑制劑)的治療產(chǎn)生了積極反應(yīng)，” Klaus Podar在評(píng)論該研究的關(guān)鍵發(fā)現(xiàn)時(shí)說(shuō)。主要終點(diǎn)為總體反應(yīng)，定義為確診的部分反應(yīng)(骨髓瘤蛋白血清蛋白降低≥50%)。由于取得了這些令人振奮的結(jié)果，Selinexor最近在美國(guó)獲得了加速批準(zhǔn)程序的授權(quán)。

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來(lái)自歐洲和美國(guó)的總共122位患者參加了2b期臨床試驗(yàn)。他們平均65歲，患有骨髓瘤超過(guò)六年。所有患者均接受了3到18種治療方案并進(jìn)展。所有受試者均接受與地塞米松聯(lián)用的新藥。

新的機(jī)會(huì)

Selinexor是一種有吸引力的替代產(chǎn)品，主要是因?yàn)槠渥饔梅绞绞侨碌?。它基于?duì)輸出蛋白1(XPO-1)的抑制，該蛋白負(fù)責(zé)將與腫瘤細(xì)胞增殖相關(guān)的分子從細(xì)胞核(“發(fā)電廠”)轉(zhuǎn)運(yùn)到細(xì)胞質(zhì)。另外，Selinexor激活細(xì)胞核中的腫瘤抑制蛋白。結(jié)果，Selinexor殺死癌細(xì)胞。這種以片劑形式提供的藥物將給人們帶來(lái)新的希望，特別是對(duì)過(guò)去接受過(guò)各種治療并且實(shí)際上沒(méi)有其他選擇的患者而言;正如Klaus Podar指出的那樣：

對(duì)于那些其他治療失敗的患者，這種藥物有可能成為一種新的治療選擇。”

在Podar看來(lái)，在美國(guó)加速批準(zhǔn)該藥物表明了在某些情況下靶向療法的有效性，并強(qiáng)調(diào)了相關(guān)研究對(duì)患者利益的重要性。Selinexor只是KL Krems腫瘤學(xué)研究人員正在研究的許多針對(duì)骨髓瘤的新治療方法之一。其他方法包括作為自體干細(xì)胞移植的一部分的聯(lián)合療法以及轉(zhuǎn)錄因子的靶向調(diào)控。最近在KL Krems舉行的第九屆腫瘤學(xué)日，專家們對(duì)當(dāng)前正在進(jìn)行的相關(guān)活動(dòng)進(jìn)行了很好的概述，并強(qiáng)調(diào)了該大學(xué)作為下奧地利州領(lǐng)先的腫瘤學(xué)中心日益增長(zhǎng)的聲譽(yù)。

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