FDA將囊性纖維化治療批準(zhǔn)擴(kuò)大到6至12歲的兒童

美國食品和藥物管理局今天宣布，囊性纖維化治療Symdeko(tezacaftor / ivacaftor)片的適應(yīng)癥已經(jīng)擴(kuò)展到治療6歲及以上患有囊性纖維化和某些基因突變的兒童。

Symdeko被批準(zhǔn)用于治療患有兩個拷貝的F508del突變(最常見的突變類型)和CFTR基因中至少有一個突變的患者，這些突變對Symdeko中的活性成分有反應(yīng)。美國食品藥品管理局去年批準(zhǔn)Symdeko用于12歲及以上兒童的相同基因突變治療。6至12歲重量小于30公斤的兒童的劑量是早上50毫克tezacaftor和75毫克ivacaftor的一片，大約12小時后一片75毫克ivacaftor。在12歲及以上或體重30kg或以上的患者中，劑量是一片含有100mg tezacaftor和150mg ivacaftor的片劑和12小時后含有150mg ivacaftor的片劑。

Symdeko的批準(zhǔn)是基于三項3期，雙盲，安慰劑對照試驗，顯示肺功能改善和急性加重減少。6歲至12歲兒童的擴(kuò)大適應(yīng)癥是基于12歲及以上患者的數(shù)據(jù)以及6至12歲患者的數(shù)據(jù)的額外支持。Symdeko對6歲至12歲的70名囊性纖維化患者進(jìn)行了為期24周的開放性研究，證實了Symdeko對6至12歲兒童的安全性。

Symdeko的標(biāo)簽表明它應(yīng)該始終與含脂肪的食物一起服用，不應(yīng)與某些抗生素，癲癇藥物，圣約翰草或含有葡萄柚或塞維利亞橙的食物混合使用。該處方信息包括轉(zhuǎn)氨酶升高的警告和對兒童服用Symdeko白內(nèi)障的風(fēng)險，并警告不要與CYP3A誘導(dǎo)劑同時服用Symdeko。最常見的副作用是頭痛，惡心，鼻竇充血和頭暈。

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