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        新技術(shù)使用CRISPR實現(xiàn)更安全的基因編輯療法
        
			
        
				2019-06-13 09:22:11
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        來自德克薩斯大學(xué)奧斯汀分校的科學(xué)家邁出了重要的一步，通過開發(fā)一種可以發(fā)現(xiàn)編輯錯誤的技術(shù)，從癌癥，HIV到亨廷頓病等更安全的基因編輯治療方法，這種技術(shù)可以發(fā)現(xiàn)一種名為CRISPR的流行工具。個人的基因組。該研究今天發(fā)表在Cell雜志上。
        

        新技術(shù)使用CRISPR實現(xiàn)更安全的基因編輯療法
        

        科學(xué)家已經(jīng)使用名為CRISPR的基因編輯工具來編輯幾乎任何生物體的遺傳密碼?；贑RISPR的基因編輯將對人類健康產(chǎn)生巨大影響。據(jù)報道，已有十多項在人類細(xì)胞上使用CRISPR的臨床試驗正在進行中，但這種方法并不完美。從理論上講，基因編輯應(yīng)該像修復(fù)具有自動糾正功能的文檔中的反復(fù)拼寫一樣，但是CRISPR分子 - 發(fā)現(xiàn)和編輯基因的蛋白質(zhì) - 有時會針對錯誤的基因，更像是自動糾正功能，將正確拼寫的單詞轉(zhuǎn)換為拼寫錯誤。編輯錯誤的基因可能會產(chǎn)生新的問題，例如導(dǎo)致健康的細(xì)胞變成癌細(xì)胞。
        

        UT Austin團隊開發(fā)了一種快速測試CRISPR分子穿過人的整個基因組的方法，以預(yù)測其可能與其目標(biāo)相互作用的其他DNA片段。他們說，這種新方法是幫助醫(yī)生為個體患者量身定制基因療法，確保安全性和有效性的重要一步。
        

        “你和我在我們的遺傳密碼中大約有一百萬個點不同，”UT奧斯汀分子生物科學(xué)系助理教授兼該項目首席研究員Ilya Finkelstein說。“由于這種遺傳多樣性，人類基因編輯將始終是一種定制療法。”
        

        研究人員采用DIY方法為他們的技術(shù)開發(fā)設(shè)備和軟件，使用現(xiàn)有的實驗室技術(shù)開發(fā)CHAMP或芯片雜交親和力繪圖平臺。該測試的核心是已經(jīng)廣泛用于研究和醫(yī)學(xué)的標(biāo)準(zhǔn)下一代基因組測序芯片。另外兩個關(guān)鍵元素 - 用于3-D印刷支架的設(shè)計，用于將顯微鏡下的芯片固定，以及團隊為分析結(jié)果而開發(fā)的軟件 - 是開源的。因此，其他研究人員可以在涉及CRISPR的實驗中輕松復(fù)制該技術(shù)。
        

        “如果我們要使用CRISPR來改善人們的健康狀況，我們需要確保最大限度地減少附帶損害，這??項工作顯示了一種方法，”UT奧斯汀的博士后研究員斯蒂芬瓊斯和其中三人之一說。該論文的共同主要作者。
        

        Andy Ellington是分子生物科學(xué)系的教授，也是UT奧斯汀應(yīng)用研究實驗室的研究副總裁，他是該論文的合著者。他說這種方法也說明了新技術(shù)不可預(yù)測的附帶好處。
        

        “下一代基因組測序是為了閱讀基因組而發(fā)明的，但在這里我們已經(jīng)開始使用這項技術(shù)，以便我們能夠描述出CRISPR與基因組的相互作用，”Ellington說。“伊利亞等創(chuàng)新人士采用新技術(shù)并將其擴展到新的領(lǐng)域。”
        

        這項工作還可以幫助研究人員預(yù)測某個CRISPR分子與實際基因組測試之前相互作用的DNA片段。這是因為他們發(fā)現(xiàn)了CRISPR分子用來選擇目標(biāo)的基本規(guī)則。例如，他們發(fā)現(xiàn)他們測試的CRISPR分子稱為Cascade，對DNA序列中的每三個字母的關(guān)注程度低于其他字母。
        

        “因此，如果它正在尋找'襯衫'這個詞，而是找到'短'這個詞，那么這可能就好了，”瓊斯說。
        

        這聽起來違反直覺，但可能非常有用。CRISPR起源于細(xì)菌的天然防御，用于防御快速進化的入侵病毒。通過病毒遺傳密碼的微小變化可以看到良好的防御。
        

        了解這些規(guī)則將導(dǎo)致更好的計算機模型，用于預(yù)測特定CRISPR分子可能與之相互作用的DNA片段。這可以節(jié)省開發(fā)個性化基因療法的時間和金錢。
        
			

			
          
        
			
        
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