免疫缺陷基因療法長期療效喜人

Orchard Therapeutics公司公布了該公司開發(fā)的造血干細胞基因療法OTL-101，在治療腺苷脫氨酶缺乏癥導致的嚴重聯(lián)合免疫缺陷患者(ADA-SCID)的注冊性臨床試驗的積極結(jié)果。試驗數(shù)據(jù)表明，接受OTL-101治療的患者在兩年之后維持100%的總生存率和100%的無事件生存率。

ADA-SCID是一種危及生命的罕見遺傳病，它是由于編碼腺苷脫氨酶的ADA基因上出現(xiàn)突變而引起的。腺苷脫氨酶的缺失會導致免疫系統(tǒng)中B細胞，T細胞和天然殺傷細胞等細胞功能失常。ADA-SCID患者因此無法有效對抗細菌、病毒和真菌感染，往往因為這些感染導致的并發(fā)癥而去世。

目前對這種疾病的治療方法包括酶替代療法和造血干細胞移植(HSCT)療法。然而酶替代療法只能暫時控制患者癥狀，并且意味著患者需要終身接受治療。造血干細胞移植療法雖然可以達到治愈效果，但是需要患者找到與他們匹配的供體。如果供體的造血干細胞不匹配，患者的死亡風險顯著增加。

Orchard公司開發(fā)的OTL-101是一種自體、造血干細胞基因療法。它從患者身體中分離造血干細胞，在體外通過慢病毒載體引入表達腺苷脫氨酶的ADA基因，然后將改造過的造血干細胞注回患者體內(nèi)。這些改造過的造血干細胞能夠在患者體內(nèi)增殖并且分化為各種正常表達腺苷脫氨酶的血細胞。

在本次公布結(jié)果的臨床試驗中，總計20名年齡在4個月到4.3歲之間的ADA-SCID患者接受了OTL-101的治療。試驗結(jié)果表明，接受OTL-101的ADA-SCID患者在接受治療24個月之后，仍然維持著100%的生存率和100%的無事件生存率。這里，無事件生存指的是患者無需接受酶替代療法或者緊急移植手術(shù)來控制他們的病情。歷史上接受造血干細胞移植療法的患者同期總生存率為88%，無事件生存率只有56%。

Orchard公司首席科學官Bobby Gaspar博士表示：“這些結(jié)果表明，移植自體經(jīng)過基因工程改造的造血干細胞，能夠長期恢復免疫系統(tǒng)的功能。我們相信OTL-101有能力幫助ADA-SCID患者恢復抵抗感染的免疫能力，讓他們擁有更為健康的生活。”

Orchard公司的首席醫(yī)學官Andrea Spezzi博士補充道：“我們將爭取在2020年遞交生物制劑許可申請(BLA)，讓我們向?qū)⑦@款新治療選擇帶給患者的目標更近一步。”

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