基因編輯吸引了科學(xué)家和醫(yī)療服務(wù)提供者，他們扼殺了消除衰弱的遺傳性疾病的誘人愿景。例如，像亨廷頓病這樣的疾病是否可以通過(guò)使用一種工具來(lái)治愈，這種工具可以作為“分子剪刀”去除和替代引起疾病的DNA?或者，基因編輯是否會(huì)誘使一些具有超強(qiáng)智力，美容或運(yùn)動(dòng)能力的基因的設(shè)計(jì)師嬰兒?

基因編輯技術(shù)正在迅速發(fā)展，將工具置于醫(yī)學(xué)研究的最前沿。最著名的基因編輯工具之一是CRISPR-Cas9，它代表聚集的規(guī)則間隔短回文重復(fù)序列和CRISPR相關(guān)蛋白。CRISPR-Cas9有可能使基因編輯更快，更便宜，更準(zhǔn)確，這可以加速基礎(chǔ)研究和研究結(jié)果。

雖然梅奧診所不使用基因編輯作為任何治療的一部分，但它正在研究其含義。Megan Allyse博士是一名生物倫理學(xué)家，他與梅奧診所個(gè)體醫(yī)學(xué)中心和婦產(chǎn)科的生物倫理計(jì)劃合作，警告說(shuō)，隨著對(duì)基因組理解的改進(jìn)，基因編輯也帶來(lái)了道德問(wèn)題。 。

“進(jìn)行公開(kāi)對(duì)話以了解這項(xiàng)新技術(shù)的局限性非常重要。什么是最佳實(shí)踐(用于基因編輯)?有什么影響?這類技術(shù)的誤用是什么?我們?nèi)绾卫盟鼇?lái)使患者受益?我們是否可以預(yù)防傷害人群或增加不可接受的健康差異或副作用?“Allyse說(shuō)。

Allyse分享了為什么基因編輯距離醫(yī)療實(shí)踐還有幾年的四個(gè)關(guān)鍵因素：

- 我們還有很多不明白的地方。

“CRISPR-Cas9是一種非常有效的工具，”Allyse說(shuō)。“問(wèn)題在于我們以及我們?nèi)绾问褂迷摴ぞ?。技術(shù)可以在很多方面使用：它可能是有害的或有益的。我們對(duì)人類基因組及其工作方式知之甚少。如何編輯你不能做什么知道?”

一個(gè)問(wèn)題是基因編輯不會(huì)按照我們想要的方式工作。Allyse指出一項(xiàng)研究發(fā)現(xiàn)，胚胎拒絕嘗試用健康的DNA取代編碼疾病的遺傳密碼序列。相反，胚胎從母本基因組中恢復(fù)為遺傳DNA，以取代被移除的DNA。

另一個(gè)問(wèn)題是編輯基因的一部分可能導(dǎo)致該基因另一部分的損害或不必要的副作用。

“例如，一些與智力相關(guān)的基因也與精神病有關(guān)，”Allyse說(shuō)。“我們是否只想改變基因智能，冒險(xiǎn)在基因組的不同部分造成精神病問(wèn)題?風(fēng)險(xiǎn)是否值得?”

- 現(xiàn)有技術(shù)可以完成同樣的事情。

研究人員正在研究基因編輯是否可用于去除胚胎中的缺陷以預(yù)防遺傳性疾病。編輯基因組的種系(遺傳)部分將影響該胚胎的所有未來(lái)后代。

然而，Allyse指出，我們不必轉(zhuǎn)向基因編輯來(lái)實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)。父母可以進(jìn)行載體篩查，以了解他們是否患有可傳染給兒童的致病變種。并且，體外DNA測(cè)試可以鑒定具有已知遺傳條件的胚胎。父母可以選擇使用體外受精來(lái)僅植入健康的胚胎。

“在大多數(shù)情況下，我們已經(jīng)擁有了基因編輯所要做的技術(shù)，”Allyse說(shuō)。“我們?cè)诂F(xiàn)有技術(shù)方面有著良好的記錄。為什么我們需要轉(zhuǎn)向基因編輯的不確定性來(lái)做同樣的事情?”

- 遺傳學(xué)只是一個(gè)需要考慮的因素。

研究表明，環(huán)境，個(gè)人習(xí)慣以及某人的成長(zhǎng)方式在整體健康和疾病方面往往比遺傳學(xué)發(fā)揮更大的作用。

“人們傾向于高估遺傳是所有事物的最終答案，”Allyse說(shuō)。“除了某些明顯的遺傳條件外，研究表明，獲得教育，營(yíng)養(yǎng)和免疫接種可能對(duì)兒童的健康和能力產(chǎn)生更大的影響，而不是遺傳。”

- 醫(yī)療實(shí)踐尚未做好準(zhǔn)備。

Allyse說(shuō)，最接近基因編輯的臨床應(yīng)用可能是它在基因治療中的應(yīng)用。基因療法用于替代遺傳缺陷，例如當(dāng)身體的酶或氨基酸不能正常運(yùn)作時(shí)。通過(guò)加速研究并將替代療法提供給基因組內(nèi)更精確的位置，基因編輯可以使基因療法更有效。

盡管如此，Allyse預(yù)測(cè)基因編輯仍然需要多年才能成為主流醫(yī)療實(shí)踐的一部分，如果它完全實(shí)現(xiàn)的話。

我們根本不了解它將如何影響我們的整體健康狀況。

我們沒(méi)有機(jī)制可以理解。醫(yī)學(xué)實(shí)踐和社會(huì)尚未準(zhǔn)備好進(jìn)行基因編輯，成為常規(guī)臨床護(hù)理的一部分，“Allyse博士說(shuō)。

除了基因編輯，梅奧診所個(gè)體醫(yī)學(xué)中心的研究人員和醫(yī)生科學(xué)家繼續(xù)尋求將最新的基因組學(xué)，分子學(xué)和臨床科學(xué)應(yīng)用于每個(gè)人的個(gè)性化護(hù)理的方法，以便患者在需要時(shí)得到他們需要的精確護(hù)理它 - 并解決患者未滿足的需求。