综合精品天天夜夜久久,日本中文字幕二区区精品,亚洲欧美中文字幕制服二区,青青青国产爽爽视频免费观看

        中國基因網(wǎng)您的位置:首頁 >基因科普 >

        基礎編輯藥物開發(fā)者Beam Therapeutics籌集了1.35億美元的B系列融資

        Beam Therapeutics公司去年由CRISPR創(chuàng)始人馮章博士創(chuàng)立,通過基礎編輯開發(fā)治療藥物,今天表示完成了1.35億美元的B輪融資,在不到一年的時間內(nèi)將其總資本提升至2.22億美元。Beam稱,它將利用融資收益推動下一代CRISPR技術(shù)的發(fā)展,擴大其基礎編輯計劃,并進一步擴大其科技領(lǐng)先地位。

        基礎編輯藥物開發(fā)者Beam Therapeutics籌集了1.35億美元的B系列融資

        “通過這筆資金,我們將繼續(xù)擴大我們的團隊和能力,擴大我們在基礎編輯技術(shù)方面的領(lǐng)導地位,并將我們的管道推向臨床開發(fā),我們希望對患有嚴重遺傳病的患者產(chǎn)生影響,”Beam CEO John Evans在一份聲明中說。

        B系列吸引了幾位新投資者,包括GV,2009年作為Google Ventures推出的Alphabet風險投資部門,以及Redmile Group,Cormorant Asset Management,Altitude Life Science Ventures以及其他未披露的投資者。參與的還有現(xiàn)有的投資者,包括F-Prime Capital,ARCH Venture Partners,Eight Roads Ventures和Omega Funds。

        F-Prime和ARCH領(lǐng)導了去年推出的價值8700萬美元的A輪融資。這筆融資足以讓公司在201年8月發(fā)布的GEN “ 利用基因編輯的十大公司 ”A-List中排名第四。

        “自去年推出Beam以來,我們在實現(xiàn)基礎編輯器作為一類新型精準基因藥物的目標方面取得了重大進展,”埃文斯說。“我們現(xiàn)在正在開展10項活動計劃,并將我們的團隊擴展到70多名員工。”

        Beam表示,它位于馬薩諸塞州劍橋市,其基礎技術(shù)可以在單個字母A,G,C或T的水平上編輯基因組,而不會切割DNA或RNA鏈。該公司指出,超過一半與疾病相關(guān)的遺傳錯誤是由數(shù)十億個核堿基或構(gòu)成人類基因組的“堿基”的單字母變化引起的。

        該公司應用CRISPR堿基編輯技術(shù)對DNA和RNA中的單堿基進行永久性,特異性編輯。通過精確修改基因組以消除錯誤或?qū)懭氡Wo性變化,Beam原因,其基本編輯的新方法可能為各種疾病的新療法提供支持。

        糾正肝臟疾病基因

        雖然梁沒有透露其處理管道的細節(jié),該公司的網(wǎng)站包括在2018年10月8日公布的研究在自然醫(yī)學在與代謝性肝病,成人苯丙氨酸羥化酶的表型相關(guān)聯(lián)的基本編輯技術(shù)修正基因瑞士研究(Pah)enu2小鼠,人類常染色體隱性肝病苯丙酮尿癥(PKU)的模型。

        研究人員設計并驗證了內(nèi)含蛋白分裂堿基編輯器,該編輯器允許將融合蛋白分成兩部分,從而規(guī)避了腺相關(guān)病毒(AAV)載體的有限載貨能力。

        作者總結(jié)說:“我們的研究結(jié)果表明,使用AAV介導的基礎編輯試劑的體內(nèi)靶向遺傳性疾病是可行的,證明了治療應用的潛力。”

        去年,張與其他兩位基因編輯先驅(qū)共同創(chuàng)立了Beam。其中一位是馬薩諸塞州綜合醫(yī)院和哈佛醫(yī)學院的醫(yī)學博士Keith Joung。另一位是哈佛大學和麻省理工學院博士,以及哈佛大學和霍華德休斯醫(yī)學院的David R. Liu博士。

        劉在2018年10月15日發(fā)表在Nature Reviews上的一篇評論文章中,加入了麻省理工學院和哈佛大學Broad研究所的Holly A. Rees博士,他們正在審查基礎編輯技術(shù)并承認它們在治療方面的應用面臨的挑戰(zhàn)。

        “雖然體內(nèi)堿基編輯的早期例子非常令人鼓舞,但是將大蛋白質(zhì)輸送到特定組織中的挑戰(zhàn)仍然是正在進行的努力的重點,包括使用堿基編輯來治療人類遺傳疾病。因此,新的基礎編輯器傳遞系統(tǒng)的開發(fā),包括那些針對特定組織的傳遞系統(tǒng),可能是未來幾年的另一個主要焦點,“劉和里斯告誡說。

        “還需要在與正在進行的研究和治療應用相關(guān)的各種條件下對基礎編輯在體內(nèi)的脫靶編輯活動進行詳細分析,”Liu和Rees補充說,“對于制造 - 的潛在生物后果的評估也是如此 - 體內(nèi)靶點突變。“

        鄭重聲明:本文版權(quán)歸原作者所有,轉(zhuǎn)載文章僅為傳播更多信息之目的,如有侵權(quán)行為,請第一時間聯(lián)系我們修改或刪除,多謝。

        推薦內(nèi)容