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        批準(zhǔn)第一個(gè)RNA干擾藥物
        
			
        
				2019-03-28 10:18:00
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        小干擾RNA聽起來(lái)像科幻小說(shuō)而不是革命性的醫(yī)學(xué)。但是，這種聽起來(lái)很奇怪的新藥提供了一種治療疾病的新策略，目標(biāo)是根本原因，而不僅僅是癥狀。這是一種令人興奮的方法，因?yàn)樗梢蕴岣咧委熜Чp少副作用。
        

        批準(zhǔn)第一個(gè)RNA干擾藥物
        

        美國(guó)食品和藥物管理局最近批準(zhǔn)了第一種治療性小干擾RNA(siRNA)Onpattro(patisiran)，用于治療由遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素介導(dǎo)的淀粉樣變性(hATTR)這種罕見(jiàn)疾病引起的神經(jīng)損傷。遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素介導(dǎo)的淀粉樣變性病在全世界影響約50,000人。主要原因是在周圍神經(jīng)，心臟和其他器官中積聚了一種叫做淀粉樣蛋白的蛋白質(zhì)。小干擾RNA于1998年首次被描述，其發(fā)現(xiàn)者在2006年被授予諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。二十年后，這一發(fā)現(xiàn)被轉(zhuǎn)化為一種新的醫(yī)學(xué)形式。
        

        蛋白質(zhì)構(gòu)成我們細(xì)胞和組織的最大結(jié)構(gòu)和功能部分。制作特定蛋白質(zhì)的說(shuō)明在我們的DNA中編碼。為了制備蛋白質(zhì)，必須首先將DNA轉(zhuǎn)錄成稱為信使RNA的中間分子，然后將其翻譯成蛋白質(zhì)。簡(jiǎn)而言之，DNA使RNA成為蛋白質(zhì)。
        

        諸如hATTR的疾病是由過(guò)量的淀粉樣蛋白引起的。克服這些缺陷的一種解決方案是首先限制蛋白質(zhì)的制備。這就是siRNA的用武之地。
        

        像Onpattro這樣的RNA藥物之美在于它的特異性。Onpattro是一小段RNA，可“干擾”其對(duì)應(yīng)的mRNA。如果地球代表一個(gè)細(xì)胞并且地球上的所有火車軌道代表該細(xì)胞內(nèi)的RNA，Onpattro通過(guò)抑制特定的RNA序列起作用;擾亂連接匹茲堡和克利夫蘭的一段火車軌道。在Onpattro與其靶標(biāo)結(jié)合后，細(xì)胞內(nèi)的分子剪刀精確切割RNA，防止淀粉樣蛋白的產(chǎn)生。
        

        盡管這種siRNA策略看起來(lái)優(yōu)雅而精確，但并非沒(méi)有挑戰(zhàn)。將藥物遞送到體內(nèi)適當(dāng)?shù)奈恢貌⑶遗c產(chǎn)生這些復(fù)雜治療劑相關(guān)的高成本是在廣泛采用這些藥物之前必須克服的障礙。
        

        為了改善藥物在患者體內(nèi)向其靶標(biāo)的遞送，必須保護(hù)其免于血液中的破壞。為了實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)，Onpattro已被包封在保護(hù)性脂肪納米顆粒中。使用Onpattro治療hATTR的費(fèi)用估計(jì)為每名患者每年450,000美元。
        

        還有基于RNA的療法的持續(xù)研究和開發(fā)，以治療由稱為microRNA的近親的近親引發(fā)的細(xì)胞變化引起的疾病。RNA藥物通過(guò)阻斷特定細(xì)胞蛋白質(zhì)的產(chǎn)生，為藥物治療疾病提供了新的武器。經(jīng)Onpattro批準(zhǔn)，人們可以預(yù)期應(yīng)用RNA療法治療其他遺傳性疾病，如癌癥，其部分原因是過(guò)量或過(guò)度活躍的蛋白質(zhì)。
        
			

			
          
        
			
        
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