美國(guó)衛(wèi)生監(jiān)管部門(mén)批準(zhǔn)了第二種藥物，用于使肌萎縮性疾病虛弱的方法，這是在四個(gè)月前出于安全考慮而拒絕該藥物后做出的令人驚訝的決定。

該裁決標(biāo)志著食品藥品監(jiān)督管理局第二次根據(jù)早期結(jié)果對(duì)該疾病進(jìn)行了初步批準(zhǔn)，并有可能引起人們對(duì)清除未經(jīng)證實(shí)的藥物的標(biāo)準(zhǔn)的質(zhì)疑。

美國(guó)食品藥物管理局周四晚表示，已批準(zhǔn)Sarepta Therapeutics的Vyondys 53用于患有Duchenne型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的患者。在美國(guó)，大約每3,600名男孩中，Duchenne病會(huì)影響1名，通常在患者20多歲或30多歲時(shí)會(huì)導(dǎo)致肌肉無(wú)力，活動(dòng)不力和早期死亡。該藥物是一種特定類型的藥物，可影響約8%患有杜興氏癥的男孩。

八月份，F(xiàn)DA似乎拒絕了這種可注射藥物，并給該公司寫(xiě)了一封信，標(biāo)明在動(dòng)物研究中存在感染風(fēng)險(xiǎn)和腎損傷病例。但是Sarepta對(duì)這一決定提出了異議，將其提請(qǐng)F(tuán)DA藥品中心領(lǐng)導(dǎo)。根據(jù)Sarepta新聞稿，該公司重新提交了其應(yīng)用和數(shù)據(jù)，而FDA撤銷了該決定。

FDA周四表示，醫(yī)生應(yīng)監(jiān)測(cè)服用該藥的患者的腎臟功能。該藥物最常見(jiàn)的副作用包括頭痛，發(fā)燒，腹痛和惡心。其他反應(yīng)包括皮疹，發(fā)燒，蕁麻疹和皮膚刺激。

突如其來(lái)的批準(zhǔn)使公司股價(jià)在周五交易中飆升了36%以上。但一些華爾街分析師表示，該批準(zhǔn)表明該機(jī)構(gòu)放寬了標(biāo)準(zhǔn)。

這張2018年8月2日的檔案照片顯示，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)在位于馬里蘭州銀泉市(Silver Spring)的該機(jī)構(gòu)園區(qū)的一個(gè)公交車(chē)站后面的FDA大樓后面.2019年12月12日，星期四，美國(guó)健康監(jiān)管機(jī)構(gòu)表示已批準(zhǔn)藥物Vyondys 53導(dǎo)致肌肉萎縮，使人虛弱，這是在四個(gè)月前出于安全方面的考慮而拒絕使用該藥物后做出的一個(gè)意外決定。(美聯(lián)社照片/杰奎琳·馬丁，檔案)

分析師Debjit Chattopadhyay在給投資者的報(bào)告中寫(xiě)道：“我們認(rèn)為，該機(jī)構(gòu)突然做出決定并不能激發(fā)人們的信心。”

這是Sarepta藥物第二次遵循不同尋常的批準(zhǔn)途徑。在2016年，F(xiàn)DA負(fù)責(zé)人批準(zhǔn)了該公司的首個(gè)肌營(yíng)養(yǎng)不良癥藥物，否決了機(jī)構(gòu)審查員的意見(jiàn)，認(rèn)為沒(méi)有證據(jù)表明該藥有效。該決定還伴隨著患者家屬，政客和醫(yī)生的激烈游說(shuō)運(yùn)動(dòng)。機(jī)構(gòu)批評(píng)家認(rèn)為，F(xiàn)DA可能屈服于外部壓力。

根據(jù)初步結(jié)果，Vyondys獲得了“加速批準(zhǔn)”，顯示它增強(qiáng)了有助于肌肉纖維生長(zhǎng)的蛋白質(zhì)。但是該藥物尚未被證明能改善患者的活動(dòng)能力或健康狀況。FDA要求Sarepta對(duì)這兩種藥物的這些措施進(jìn)行后續(xù)研究。如果該公司未能證明藥物對(duì)患者有幫助，則FDA可以撤回批準(zhǔn)，盡管很少這樣做。

Vyondys的后續(xù)研究將于2024年完成。該公司稱，對(duì)于典型的患者(一個(gè)體重44磅的孩子)，該藥物每年的費(fèi)用為30萬(wàn)美元。那和Sarepta的早期藥物價(jià)格一樣。

分析師表示，這一意外決定可能會(huì)給其他具有可疑研究結(jié)果的實(shí)驗(yàn)??藥物帶來(lái)好兆頭，其中包括備受關(guān)注的藥物阿爾茨海默氏病藥物，該藥物即將在該機(jī)構(gòu)面世。

該藥物的開(kāi)發(fā)者10月份報(bào)告了結(jié)果，表明他們的藥物可能是減緩阿爾茨海默氏癥患者智力下降的首個(gè)藥物。但是許多專家對(duì)此表示懷疑，他們注意到在藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程中進(jìn)行了不尋常的研究變更和分析。